Faire progresser la médecine de précision grâce à une gouvernance agile Faire progresser la médecine de précision grâce à une gouvernance agile

Résumé

La convergence des technologies de la quatrième révolution industrielle, y compris l'édition du génome et l'intelligence artificielle, révolutionne la médecine moderne. Au carrefour de ces outils se trouve le domaine émergent de la médecine de précision, un domaine au potentiel immense qui attire de plus en plus l'attention. La médecine de précision utilise des informations personnelles, telles que des séquences d'ADN, pour prévenir, diagnostiquer ou traiter des maladies. Qu'il s'agisse de cibler des cancers à un stade avancé ou de guérir des maladies génétiques rares, la médecine de précision est sur le point d'avoir un impact sur des millions de personnes au cours de la prochaine décennie. Malgré une telle promesse, cette forme de soins de santé n'est pas sans défis uniques. Le stockage et le suivi des données, des processus réglementaires inefficaces et des chaînes d'approvisionnement complexes créent tous des obstacles et des goulots d'étranglement qui entravent la fourniture équitable de la médecine de précision à la société. Les gouvernements qui souhaitent intégrer la médecine de précision dans leurs systèmes de santé doivent trouver un moyen de surmonter les défis technologiques, éthiques et juridiques. Heureusement, une approche de gouvernance agile offre des outils et des processus essentiels capables de promouvoir l'innovation technologique tout en protégeant le public des conséquences imprévues.

Ce rapport s'appuie sur le "Plan directeur pour la gouvernance technologique dans le monde post-pandémique" de Landry Signé et Steven Almond et sur les travaux de gouvernance du Forum économique mondial.¹ Nous décrivons le processus de médecine de précision, de la recherche fondamentale aux soins aux patients, en soulignant les principaux défis en cours de route, et décrivez le rôle que la gouvernance agile peut jouer pour surmonter ces défis. Ensuite, nous fournissons des études de cas mondiales soulignant comment les gouvernements, les entreprises et d'autres parties prenantes utilisent des processus de gouvernance agiles pour préparer leurs pays et leurs industries à la médecine de précision.

Introduction

Les besoins médicaux non satisfaits et les inefficacités stimulent l'innovation dans le domaine des soins de santé dans le but de protéger et de promouvoir la santé des individus et de la société dans son ensemble. Tirer parti des dernières technologies pour améliorer les schémas thérapeutiques, stocker les données des patients et suivre les résultats est essentiel pour qu'un pays atteigne ses objectifs en matière de soins de santé dans un contexte de conditions environnementales, économiques et sociales changeantes. Alors que les mécanismes traditionnels de gouvernance et de surveillance, comme les agences fédérales de santé et les tests d'essais cliniques, peuvent réglementer et surveiller avec succès les progrès des soins de santé, des processus supplémentaires, collectivement appelés «gouvernance agile», jouent un rôle vital en aidant les gouvernements à suivre le rythme des technologies émergentes tout en servir le plus grand bien. La gouvernance agile, telle que définie par le Forum économique mondial, "appelle à un effort multipartite, dans lequel les secteurs public et privé collaborent pour développer des solutions avant-gardistes pour encourager la croissance de l'industrie, tout en répondant aux préoccupations d'un monde numérique en évolution rapide". ² La gouvernance agile garantit également la responsabilisation grâce à des processus centrés sur l'humain et conçus pour le bénéfice des citoyens³.

La médecine de précision est une approche des soins de santé qui utilise des informations personnelles, y compris des données génétiques, environnementales et de style de vie , pour améliorer la prévention, le diagnostic et le traitement des maladies. Parallèlement au potentiel positif de la médecine de précision, il existe des préoccupations concernant le partage des données, la confidentialité des patients et l'accès équitable aux traitements. L'énorme potentiel et le rythme rapide de l'innovation, associés aux risques anticipés et aux conséquences imprévues, font de la médecine de précision un domaine technologique idéal pour une gouvernance agile.

La pandémie de COVID-19 a démontré la nécessité pour les gouvernements de se coordonner et de s'adapter rapidement, en utilisant toutes les technologies disponibles pour protéger la santé et le bien-être des citoyens. La conception, les tests et la fabrication rapides de vaccins à ARNm ont mis en évidence l'impact incroyable de l'innovation biotechnologique, tout en révélant par coïncidence la triste réalité d'une coordination internationale lente et d'une mauvaise distribution mondiale.^{4 5} Pour résoudre ces problèmes, des partenariats interjuridictionnels, tels que ceux formés entre les services de santé locaux pour la recherche des contacts COVID-19, et des partenariats public-privé, qui se forment activement pour accélérer la production et la distribution de vaccins dans les pays à revenu faible et intermédiaire pays, sont deux façons pour les gouvernements d'améliorer la coordination et d'accélérer les réponses à la pandémie^{6 7}.

La pandémie de COVID-19 a illustré les tensions et les difficultés qui surviennent lors du développement et de la diffusion de technologies conçues pour résoudre les problèmes de santé humaine - des enseignements qui peuvent être appliqués à la médecine de précision. La médecine de précision bénéficierait de processus de gouvernance agiles pour améliorer la coordination gouvernementale, tirer parti des partenariats public-privé et actualiser le potentiel des soins de santé personnalisés sans aggraver davantage les inégalités en matière de santé.

Cette analyse est la première du genre et vise à examiner le rôle que la gouvernance agile peut jouer dans l'avancement des opportunités offertes par la médecine de précision. Il commencera par définir la gouvernance agile, son rôle dans le cadre de la quatrième révolution industrielle et les sept piliers sur lesquels elle peut fournir un modèle aux régulateurs. Ensuite, il identifiera les gains de valeur uniques et les défis technologiques, éthiques et politiques critiques de la médecine de précision. Ensuite, il présentera des études de cas mondiales pour montrer comment les gouvernements, les entreprises et les autres parties prenantes capitalisent sur les processus de gouvernance agiles liés aux soins de santé avec des implications pour la médecine de précision. Le rapport se terminera par des mesures de mise en œuvre qui peuvent aider à transformer les apprentissages en pratiques.

Le rôle de la gouvernance agile

La nature perturbatrice de la quatrième révolution industrielle a accéléré la nécessité d'une gouvernance agile dans l'élaboration des politiques. En 2001, 17 développeurs de logiciels ont rédigé un Manifeste Agile dans la Silicon Valley, systématisant les pratiques évolutives des années 1990 et conceptualisant la notion d'agilité entre sponsors, développeurs et utilisateurs⁸. adapté pour le secteur public et les processus d'élaboration des politiques par le Forum économique mondial.^{9 10} Les décideurs et les gouvernements ont la possibilité de capitaliser sur l'expertise du secteur privé et milieu universitaire, pour travailler aux côtés des chercheurs et des développeurs de technologies. Les juridictions uniques appartiennent au passé alors que de nouvelles normes, normes et politiques défient les frontières. Par exemple, le récent accord Agile Nations entre le Canada, le Danemark, l'Italie, le Japon, Singapour, la RAU et le Royaume-Uni vise à favoriser la coopération multi-juridictionnelle en « aidant les innovateurs à naviguer dans les règles de chaque pays, à tester de nouvelles idées avec les régulateurs et à les faire évoluer dans les sept pays ». marchés."¹¹ De même, le Global Financial Innovation Network (GFIN), composé de plus de 60 organisations, a été créé pour aider les entreprises à "tester des produits, des services ou des modèles commerciaux innovants dans plus d'une juridiction".< sup>12

Selon Signé et Almond (2021), la gouvernance agile améliore la façon dont les régulateurs réagissent à l'émergence de nouvelles technologies, aidant à faire face au rythme rapide du développement technologique et à la discoordination entre les régulateurs¹³. , le Forum économique mondial définit la gouvernance agile comme « une élaboration de politiques adaptative, centrée sur l'humain, inclusive et durable, qui reconnaît que l'élaboration des politiques n'est plus limitée aux gouvernements, mais est plutôt un effort de plus en plus multipartite. Il s'agit de la volonté continue de naviguer rapidement dans le changement, d'adopter le changement de manière proactive ou réactive et d'apprendre du changement, tout en contribuant à la valeur réelle ou perçue pour l'utilisateur final."¹⁴ Les gouvernements utilisent des processus de gouvernance agiles dans de nombreux secteurs technologiques. . Par exemple, la Suède a créé des opportunités permettant aux entreprises de tester des véhicules autonomes sans demander de modification de la législation nationale ou européenne¹⁵. Le gouvernement britannique a lancé le projet Innovate pour soutenir les technologies financières en facilitant les tests avec de vrais consommateurs et en améliorant la communication avec régulateurs.¹⁶

Dans "Un plan directeur pour la gouvernance technologique dans le monde post-pandémique", Landry Signé et Steven Almond fournissent sept piliers (processus) constituant un plan directeur pour les régulateurs cherchant à répondre efficacement et efficacement à l'innovation technologique dans le monde (voir le tableau 1 ci-dessous) .¹⁷ Ils expliquent explicitement comment une approche adaptative et collaborative de la gouvernance est nécessaire à l'ère de la quatrième révolution industrielle.¹⁸

1. Anticiper l'innovation et ses implications. Les régulateurs qui peuvent utiliser des mécanismes de prévoyance seront mieux à même de tirer parti des opportunités créées par les nouvelles technologies tout en atténuant les risques. L'objectif est de reconnaître les nouvelles opportunités ou menaces tout en donnant aux régulateurs le temps nécessaire pour agir et y faire face. L'objectif n'est pas d'étouffer l'innovation, mais de se préparer à ce à quoi l'avenir pourrait ressembler grâce à la collecte d'informations.
2. Axer les réglementations sur les résultats. Les gouvernements, dont le Danemark, le Japon et le Royaume-Uni, se concentrent sur des processus normatifs pour se concentrer sur les résultats obtenus. Cela favorise l'innovation en permettant aux entreprises d'atteindre les objectifs réglementaires de la manière la plus efficace, tout en respectant les directives. La flexibilité est essentielle, et les directives réglementaires peuvent être utilisées comme moyen de promouvoir l'innovation.
3. Créez un espace pour expérimenter. L'idée sous-jacente à ce pilier est que la réglementation ne doit pas être écrite de manière isolée, mais plutôt développée en conjonction avec la technologie qu'elle cherche finalement à réglementer. L'objectif est donc d'obtenir de meilleurs résultats avec les mécanismes appropriés en place.
4. Utilisez les données pour cibler les interventions. Actuellement, les données peuvent être recueillies et analysées d'innombrables façons. Cela permet des interventions réglementaires plus ciblées qui accordent aux entreprises une plus grande flexibilité pour innover, car les régulateurs peuvent intervenir rapidement grâce à des technologies basées sur les données.
5. Tirer parti du rôle des entreprises. Les régulateurs doivent exploiter le rôle que le secteur privé peut jouer dans la gouvernance de l'innovation. Les mécanismes de gouvernance dirigés par l'industrie peuvent transmettre plus rapidement les objectifs politiques et gérer plus efficacement les risques liés à l'innovation technologique.
6. Travailler au-delà des frontières institutionnelles. Les nouvelles innovations technologiques s'étendent souvent à tous les secteurs et à toutes les institutions, ce qui rend difficile pour les entreprises d'innover. Par conséquent, un « guichet unique » plus localisé est mis en place par les gouvernements pour aider les entreprises à s'engager plus directement avec les régulateurs nationaux.¹⁹
7. Collaborer à l'échelle internationale. La coopération transfrontalière permet aux régulateurs de relever des défis communs, de partager leurs prévisions, d'expérimenter conjointement et de faciliter plus efficacement le commerce et l'investissement. Ce type de collaboration peut créer des alliances plurilatérales qui ont déjà émergé dans la fintech.

La création d'un système de gouvernance plus agile nécessite la capacité de contourner les structures de gouvernance existantes, de modifier le système d'élaboration des politiques lui-même , réformer les institutions et changer la façon dont les décisions sont prises et qui les prend. Heureusement, les gouvernements disposent d'une suite d'outils conçus pour surmonter ces obstacles, qui peuvent être déployés individuellement ou utilisés en combinaison (voir le tableau 2 ci-dessous)²⁰. Le premier outil est les laboratoires de politiques, qui offrent une approche qui peut aider à l'adoption de nouvelles techniques politiques destinées aux organismes gouvernementaux grâce à l'utilisation d'analyses de données et d'outils numériques. Les bacs à sable réglementaires peuvent être utilisés pour favoriser des espaces sûrs permettant aux entreprises d'innover en dehors du domaine des obstacles réglementaires typiques. Accroître l'agilité grâce à la technologie, qui peut générer des processus agiles, distribués et transparents (par exemple, la Suède et les véhicules autonomes, Bahreïn et les technologies financières, et l'innovation énergétique²¹). La promotion de l'innovation en matière de gouvernance peut aider à rendre l'innovation gérable entre les différentes institutions gouvernementales. L'élaboration de politiques participative peut accroître la confiance entre les gouvernements et les citoyens pour impliquer les gens, améliorer les politiques et favoriser la transparence. La promotion de la collaboration entre les régulateurs et les innovateurs vise à réduire le temps entre l'étape de l'idée et la mise sur le marché de l'innovation. Le partage de données public-privé peut aider à créer des systèmes plus précis et plus rapides pour la prise de décision en matière de gouvernance. La représentation directe dans la gouvernance favorise la communication publique et la participation aux innovations technologiques. L'expansion de la gouvernance au-delà du seul domaine du gouvernement jouera également un rôle essentiel dans la mise en œuvre réussie d'un modèle de gouvernance plus agile.

L'application de processus de gouvernance agiles peut suivre deux méthodes uniques conçues pour parvenir à une approche plus adaptative et coordonnée de la réglementation dans soins de santé.²² Une « méthode de conception » peut identifier et résoudre les problèmes au fur et à mesure qu'ils surviennent, par exemple en ajustant la conception des essais cliniques pendant une pandémie mondiale. En revanche, une « méthode système » prend en compte l'ensemble du système et aborde les problèmes fondamentaux. Il peut créer des cadres solides capables de résoudre plusieurs problèmes, par exemple en établissant des systèmes transnationaux entre les organismes de réglementation pour approuver plus rapidement et plus efficacement les thérapies personnalisées.

Les pays qui cherchent à tirer parti d'un processus de gouvernance agile pour aider à intégrer la médecine de précision dans leurs systèmes de santé doivent commencer par comprendre les défis uniques posés par la médecine basée sur la génomique. La section suivante couvrira le « pipeline » de la médecine de précision, du séquençage du génome au niveau de la population à l'administration thérapeutique personnalisée, ainsi que les défis techniques, éthiques et politiques connexes en cours de route.

La médecine de précision et ses défis uniques

L'incidence mondiale du cancer, des maladies neurodégénératives et des maladies cardiovasculaires est en augmentation. D'ici 2040, le fardeau mondial du cancer devrait atteindre 28,4 millions, soit une augmentation de 47 % par rapport à 2020²³. En 2017, le fardeau économique du cancer aux États-Unis était estimé à près de 350 milliards de dollars (en dollars américains). .²⁴ À mesure que les populations vieillissent, la prévalence des troubles neurologiques augmente fortement, tandis que l'incidence des maladies cardiovasculaires a augmenté pour représenter un tiers (plus de 18 millions) de tous les décès dans le monde en 2019.^{25 26} Ces tendances incitent les gouvernements, y compris les États-Unis, la Chine et l'UE, à se tourner vers la médecine de précision comme approche prometteuse pour relever ces défis urgents de santé publique.^{27 28 29}

La médecine de précision utilise une combinaison d'informations génétiques, environnementales et liées au mode de vie pour prévenir, diagnostiquer ou traiter les maladies. Cette approche des soins de santé est un changement par rapport au modèle médical actuel à taille unique, qui se concentre sur le patient « moyen » plutôt que sur la sélection ou la création d'un traitement basé sur l'individu. Par exemple, l'analyse de l'ADN des cellules tumorales d'un patient cancéreux peut guider un médecin vers l'option de traitement la plus efficace, tout en évitant les médicaments ou les interventions chirurgicales qui feraient perdre du temps et des ressources³⁰. Le potentiel de la médecine de précision oblige pays pour évaluer l'avenir de leurs systèmes de santé et mieux se positionner pour soutenir ce type d'innovation.

Au cours de la dernière décennie, au moins 14 pays ont volontairement et indépendamment lancé des initiatives nationales de médecine génomique, investissant collectivement des milliards de dollars américains dans la recherche gouvernementale, universitaire et privée et le développement d'infrastructures (voir le tableau 3 ci-dessous). ³¹ Ces programmes à grande échelle, qui utilisent différentes politiques d'utilisation des données et plans d'inscription des participants, visent à recueillir des informations génétiques et démographiques personnelles auprès de milliers, voire de millions de citoyens.^{32 33 34} En cas de succès, ces initiatives contribueront à améliorer l'intégration de la génomique dans les systèmes de santé, mais il reste à voir si ces grands projets à l'échelle nationale conduiront à des résultats significatifs pour l'industrie, notamment pour la médecine de précision.

La médecine de précision n'est pas encore une voie courante de diagnostic et de traitement des maladies, une triste réalité pour les personnes confrontées au cancer, à des maladies génétiques rares ou à des maladies neurodégénératives.^{35 36 37} Pour surmonter les obstacles qui empêchent la médecine de précision d'entrer dans la clinique, il faut procéder à un examen critique du « pipeline » de la médecine de précision (voir le tableau 4 ci-dessous). La segmentation grossière de ce pipeline en quatre étapes permet d'exposer des défis uniques qui peuvent nuire à la capacité d'un pays à innover de manière éthique et à déployer équitablement la médecine de précision. Ces étapes ont été créées aux fins de ce rapport, comme un moyen d'examiner de manière critique l'éventail complet des activités qui constituent la médecine de précision.

Toutes les étapes peuvent ne pas être pertinentes pour tous les pays en raison de l'infrastructure médicale limitée, de la politique de santé et de l'activité du secteur privé. Quoi qu'il en soit, les pays doivent tenir compte des aspects de chaque étape lorsqu'ils aspirent à intégrer la médecine de précision dans leurs systèmes de santé. Pour surmonter les défis uniques de la médecine de précision et tenir ses promesses avec succès, il faudra une gouvernance agile et des processus qui favorisent l'innovation scientifique tout en améliorant la prestation de soins de santé. Ce rapport couvre les avantages et les outils de la gouvernance agile, mais avant de suggérer une solution, nous devons examiner plus en détail le problème.

Acquisition et stockage des données

Les mégadonnées constituent le fondement de la médecine de précision. Déchiffrer les causes profondes des maladies complexes ou rares nécessite de grandes quantités d'informations génétiques, démographiques et autres informations personnelles. Ces données peuvent être volontairement données à des entreprises privées ou collectées pour un essai clinique ou par un organisme de réglementation comme un gouvernement fédéral. L'obtention de ces informations auprès de diverses cohortes, y compris des groupes minoritaires sous-représentés, soulève des inquiétudes quant à la propriété et à la confidentialité des données³⁸. Par exemple, le programme de recherche All of Us, dirigé par les National Institutes of Health des États-Unis, vise séquencer les génomes d'un million de citoyens pour faire avancer les objectifs de médecine de précision du pays. À ce jour, plus de 770 chercheurs vérifiés et approuvés ont eu accès à des données anonymisées sur les participants, et plus de 570 projets de recherche ont été lancés³⁹. processus de consultation d'un an avec les chefs tribaux, aboutissant à une liste d'engagements du NIH, y compris le respect de la souveraineté tribale et les engagements en matière de protection des données.^{40 41}

Une fois acquises, les données de séquençage de l'ADN sont stockées dans une grande variété de formats dans des milliers de référentiels en ligne, allant de petites bases de données universitaires à de grands référentiels contrôlés par des sociétés telles que 23&Me. Les différences de politique et les contraintes juridiques peuvent entraver le mouvement et le stockage des données entre les juridictions. De plus, la variabilité du format et de la nomenclature peut rendre difficile la fusion des données entre les référentiels et l'intégration des fichiers avec les dossiers de santé électroniques (DSE).⁴² Le stockage des informations génomiques et la fusion de ces données dans le DSE d'un patient nécessitent une infrastructure et une expertise. , des investissements dont il a été démontré qu'ils dissuadent les prestataires de soins de santé aux États-Unis d'adopter des technologies et des programmes de médecine de précision⁴³.

Accès à l'information et recherche

L'accès aux données personnelles susmentionnées par les chercheurs contribue à stimuler l'innovation et à soutenir des projets d'entreprise et publics ambitieux. Alors que certains référentiels rendent leurs données librement accessibles, d'autres sont restrictifs, comme Genomics England à Londres, limitant l'accès à certaines institutions.^{44 45} Déterminer qui, comment et quand quelqu'un peut l'accès aux données a un impact significatif sur l'innovation en matière de santé, mais le maintien d'un niveau de surveillance et de protection est nécessaire pour garantir la confidentialité, l'utilisation appropriée et la sécurité.⁴⁶ Par exemple, l'Alliance mondiale pour la génomique et la santé élabore des cadres pour la partage responsable des données génomiques et cliniques à l'échelle internationale pour améliorer la médecine de précision et la recherche sur le cancer.⁴⁷ L'utilisation et l'autorisation appropriées des échantillons biologiques et des données de santé ne sont pas toujours claires pour les donneurs ou explicites en vertu des codes juridiques. Par exemple, les cartes de dépistage néonatal (ou « Guthrie ») permettent une identification précoce des troubles génétiques, mais des controverses au sein de l'UE, des États-Unis et de l'Australie ont révélé une ambiguïté sur la propriété et les utilisations secondaires de ces cartes.⁴⁸

La recherche en médecine de précision peut prendre de nombreuses formes, y compris le séquençage de l'ADN pour identifier de nouvelles mutations pathogènes ou tester l'efficacité des médicaments en fonction de la constitution génétique d'une personne. Ces recherches peuvent avoir lieu dans des laboratoires universitaires ou dans des environnements industriels à but lucratif, une ligne qui peut parfois s'estomper, ce qui complique l'utilisation, le transfert et la propriété des données⁴⁹. Les réglementations relatives aux données et les processus d'examen de la recherche varient d'un organisme de santé à l'autre. , les entreprises de vente directe aux consommateurs (DTC) et d'autres entités collectant des données sur la santé humaine, créant une incohérence lorsque les données sont partagées à des fins de recherche et peuvent ne pas être transparentes pour les personnes fournissant leurs informations personnelles. Par exemple, dans une enquête de 2016, 67 % des sociétés de tests génétiques DTC ont fourni des informations insuffisantes sur la manière dont les données génomiques d'un client seraient utilisées⁵⁰.

Essais cliniques et commercialisation

Alors que la plupart des essais cliniques impliquant des traitements de médecine de précision suivent des tests d'innocuité et d'efficacité conventionnels, certains traitements de médecine de précision, en particulier pour les maladies rares, présentent des difficultés uniques pour les organismes de réglementation. Les traitements de médecine de précision sont très prometteurs pour les patients atteints de maladies rares, telles que la drépanocytose ou la dystrophie musculaire, en raison de leur capacité à apporter des modifications ciblées au génome d'une personne.^{51 52} Pour certaines maladies rares, les essais cliniques conventionnels à grande échelle basés sur un placebo ne fonctionnent pas sur de petites populations de patients, ce qui nécessite une nouvelle approche pour évaluer l'innocuité, l'efficacité et la durabilité à court et à long terme des traitements de médecine de précision.^{53 Par exemple, une médecine de précision prometteuse pour les patients atteints de progeria, une maladie génétique rare touchant 400 personnes dans le monde, amène les chercheurs et les régulateurs à concevoir un essai clinique capable d'évaluer l'efficacité à long terme de ce traitement en utilisant seulement un petit patient taille de l'échantillon.54 Des groupes comme l'International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC) et le Privacy-Preserving Record Linkage (PPRL) créent des normes et des processus pour améliorer le partage international des données et permettre l'harmonisation mondiale des données partage pour faciliter la recherche à partir de divers sites cliniques.55}

Une fois que les thérapies de médecine de précision ont fait leur chemin jusqu'à l'approbation réglementaire, des processus qui peuvent varier d'un pays à l'autre, les entreprises doivent trouver des moyens de mettre leurs produits sur le marché. La nature individualisée des produits de médecine de précision, tels que les thérapies cellulaires et géniques, crée des obstacles uniques à la commercialisation, en particulier dans le pipeline de la chaîne d'approvisionnement⁵⁶. Développer la production de molécules biologiques complexes, gérer le transport des cellules vivantes, et la normalisation de la fabrication dans différentes installations présente des défis pour l'introduction de la médecine de précision dans la clinique.⁵⁷ Les entreprises et les régulateurs étudient les moyens de « décentraliser » la fabrication de thérapies cellulaires et géniques afin de rationaliser et de protéger la production et le mouvement de la médecine personnalisée. molécules et cellules humaines.⁵⁸

Bénéfice sociétal

Les patients sont au centre de l'innovation en médecine de précision, mais parfois le produit final n'atteint pas ceux qui pourraient le plus en bénéficier. Par exemple, les thérapies cellulaires et géniques sont parmi les traitements les plus chers au monde, coûtant des millions de dollars⁵⁹. Le Zolgensma, une thérapie génique pour une maladie nerveuse rare, coûte 2,1 millions de dollars pour une dose unique. ⁶⁰ Le coût élevé de ces traitements vitaux oblige les assureurs, les hôpitaux, les fabricants et les gouvernements à expérimenter des modèles de paiement⁶¹.

La complexité et le risque potentiel des thérapies de médecine de précision signifient qu'un nombre limité d'hôpitaux disposent de l'équipement nécessaire et du personnel formé pour effectuer ces procédures. Il s'agit souvent de centres médicaux universitaires ou d'hôpitaux de premier plan dans les zones métropolitaines. ⁶² Étendre les avantages de la médecine de précision au-delà des grands centres de santé dans et vers les zones à faibles ressources signifie former une nouvelle main-d'œuvre et investir dans les infrastructures de santé. Parvenir à un accès « équitable » à la médecine de précision signifie que la couverture d'assurance, la situation géographique et d'autres facteurs n'empêchent pas une personne de recevoir un diagnostic ou un traitement. Des efforts comme ceux de la Fondation Bill et Melinda Gates, de l'Institut national de la santé des États-Unis et de la société pharmaceutique Novartis pour apporter aux pays africains des traitements de médecine de précision contre le VIH et la drépanocytose sont des exemples de la prestation équitable des avantages de la médecine de précision aux patients atteints de besoins médicaux non satisfaits.^{63 64}

Processus agiles pour la médecine de précision

L'examen critique du pipeline de la médecine de précision, de l'acquisition de données à l'administration thérapeutique, expose les goulots d'étranglement et les obstacles qui peuvent limiter ou empêcher la capacité d'un pays à développer et à déployer la médecine de précision au sein de son système de soins de santé. Alors que les cadres de gouvernance conventionnels, tels que le règlement général sur la protection des données de l'UE, peuvent être suffisants pour guider en toute sécurité les progrès de la médecine de précision, les processus de gouvernance agiles offrent des moyens supplémentaires d'aborder une réglementation qui protège simultanément les citoyens tout en promouvant l'innovation technologique.⁶⁵

La section suivante couvre les sept piliers de la gouvernance agile, décrivant comment ils s'appliquent aux différentes étapes du pipeline de la médecine de précision. Des exemples d'initiatives et de programmes actuels, couvrant différentes régions du monde, sont ensuite fournis pour mettre en évidence les moyens par lesquels les gouvernements et les innovateurs tirent parti des processus de gouvernance agiles pour faire progresser la médecine de précision pour le bien public. Bon nombre de ces exemples ne se limitent pas uniquement à la médecine de précision, mais peuvent également s'appliquer à d'autres facettes des soins de santé.

Anticipez l'innovation et ses implications

Bien que la médecine de précision soit très prometteuse pour le traitement de maladies auparavant incurables, les gouvernements doivent tenir compte de l'ensemble de ses utilisations et de ses implications pour maximiser les avantages tout en minimisant les risques indus. La prospective stratégique et l'analyse d'horizon aident les régulateurs à définir de manière proactive des politiques qui favorisent l'innovation tout en protégeant la société des conséquences imprévues en identifiant de nouvelles opportunités et défis, et en testant les stratégies existantes ou proposées^{66 67} L'impact de la médecine de précision, des systèmes de santé entiers à la confidentialité des données individuelles, est incertain, d'autant plus que ce domaine continue de combiner plusieurs technologies émergentes, y compris l'IA. Compte tenu de cette incertitude, les gouvernements utilisent des processus de gouvernance anticipatifs pour examiner les implications à court et à long terme de la médecine de précision sur les individus et la société.

Les coûts élevés de certains traitements de médecine de précision, y compris les thérapies cellulaires et géniques, obligent les pays à examiner de manière critique l'impact potentiel que ces traitements révolutionnaires auront sur leurs systèmes de santé. À cette fin, le ministère de la Santé de Singapour a créé l'Agence pour l'efficacité des soins, qui a lancé un système d'analyse prospective (HSS) en 2019 pour identifier les technologies émergentes et prévoir leur impact sur la santé des patients et les coûts pour la société et le système de santé de Singapour.⁶⁸ La première application du HSS de Singapour concernait les thérapies cellulaires et géniques, contribuant à éclairer la planification avancée, l'allocation des ressources et les politiques de financement. L'analyse prospective pour la prise de décisions en matière de soins de santé est devenue un outil utile utilisé par d'autres pays, dont l'Australie, les États-Unis, le Brésil, le Canada, la Corée du Sud et le Royaume-Uni⁶⁹.

Par rapport aux prévisions à relativement court et moyen terme du HSS de Singapour, le Human Fertilization & L'Autorité d'embryologie anticipe l'utilisation à long terme de la technologie de médecine de précision dans la reproduction humaine.⁷⁰ Leurs réunions d'analyse d'horizon rassemblent des experts internationaux et des organismes de réglementation pour discuter des progrès de l'édition du génome et d'autres technologies qui pourraient un jour trouver leur chemin vers les cliniques de fertilité. Par exemple, des exercices de prospective aideraient le Royaume-Uni à examiner comment l'ingénierie embryonnaire en Chine pourrait avoir un impact sur les tendances mondiales en matière de technologie de reproduction.⁷¹ Garder une longueur d'avance sur l'innovation technologique donne au gouvernement britannique le temps d'examiner les aspects juridiques, éthiques et implications scientifiques d'une application de la médecine de précision avec des implications plus larges au niveau sociétal.

Axer les réglementations sur les résultats

La pandémie de COVID-19 a fourni une étude de cas mondiale sur l'agilité réglementaire, démontrant la nécessité de processus réflexifs axés sur les résultats. Les pays ont réagi à l'urgence de la pandémie en accélérant les tests et l'autorisation d'utilisation d'urgence des vaccins et des traitements contre la COVID-19 grâce à des approches conçues en collaboration par des régulateurs, des scientifiques et des membres de l'industrie. Par exemple, la FDA a mis en place le Programme d'accélération du traitement du coronavirus (CTAP) conçu pour accélérer les tests, l'approbation et l'administration de thérapies efficaces aux patients.⁷² Les vaccins ont finalement reçu une "autorisation d'utilisation d'urgence". nécessitant plus de données avant de recevoir une approbation complète. L'UE a accéléré le développement de vaccins en suspendant temporairement certaines restrictions d'essais cliniques, reconnaissant la nécessité d'adapter les règles en faveur des résultats essentiels⁷³. Dans le cadre de ces processus agiles, les vaccins étaient toujours testés de manière appropriée pour leur innocuité et leur efficacité.

Les leçons apprises pendant la COVID-19 peuvent alimenter le monde post-pandémique de la médecine de précision. La pandémie a perturbé l'approbation réglementaire des thérapeutiques personnalisées, notamment les thérapies cellulaires et géniques. Normalement, les organismes de réglementation effectuent des inspections de surveillance et de préapprobation des installations biopharmaceutiques, évaluant la fabrication et d'autres processus critiques, mais la pandémie a entravé la capacité des régulateurs à effectuer des inspections en personne. En mettant l'accent sur les résultats plutôt que sur les processus, la FDA envisage des inspections virtuelles, ce qui minimiserait les retards des futures approbations et permettrait des inspections simultanées par plusieurs agences à la fois.⁷⁴

Créer un espace pour expérimenter

La création d'espaces et d'opportunités d'expérimentation dans les domaines des affaires, de la finance et du droit aidera les pays à commencer à intégrer la médecine de précision dans leurs systèmes de santé uniques. Compte tenu de la variabilité de ces systèmes d'une juridiction à l'autre, les pays doivent tester des solutions adaptées à leur contexte juridique, politique et culturel. Deux principaux domaines d'expérimentation comprennent les modèles de réglementation et de paiement.

Une fois que les thérapies ont obtenu leur approbation réglementaire et sont arrivées sur le marché, les payeurs et les fournisseurs doivent négocier la manière de proposer ces traitements aux patients. Plutôt que de payer pour le volume, les systèmes de santé cherchent à payer pour la valeur, ce qui nécessite de nouveaux modèles de paiement et de financement. Le centre américain Center for Medicare and Medicaid Innovation (CMMI) teste des modèles innovants de paiement et de prestation de services de soins de santé dans différents États, reconnaissant que chaque communauté peut avoir besoin d'une solution différente⁷⁵. Models Initiative, qui s'associe aux États, fournissant des centaines de millions de dollars, pour développer et mettre en œuvre des modèles innovants de paiement et de prestation de soins de santé. Le gouvernement fédéral fournit le financement, les outils d'apprentissage et l'assistance technique d'experts, tandis que les États "utilisent des leviers politiques et réglementaires pour accélérer la transformation du système de santé".⁷⁶

Utiliser les données pour cibler les interventions

Les données ne constituent pas seulement le fondement de la médecine de précision ; il peut également être utilisé pour améliorer la réglementation. Les mégadonnées aident les gouvernements à devenir plus agiles en offrant une perspective holistique qu'aucun individu ou organisme ne peut saisir. Une perspective plus large est particulièrement utile dans le domaine de la santé, en particulier lorsque le système médical d'un pays est supervisé par plusieurs agences différentes, réglementé par plusieurs cadres et décentralisé entre les villes et les États. La collecte d'informations à partir des données peut améliorer la coopération entre les institutions, en réduisant la redondance et en rationalisant les processus.

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Les programmes de recherche et de développement sont fragmentés entre 14 ministères différents au sein du gouvernement coréen. Cette décentralisation conduit à un développement technologique non coordonné et à des procédures bureaucratiques improductives. Pour résoudre ce problème, le gouvernement coréen a créé la plate-forme coréenne de recherche et de développement pour l'investissement et l'évaluation (R&D PIE)⁷⁷, qui utilise l'analyse de mégadonnées et l'apprentissage automatique pour identifier les chevauchements et les opportunités potentielles dans l'ensemble de la Corée. ministères. Avec la médecine de précision comme domaine prioritaire, ils espèrent aligner les efforts inter-agences et promouvoir l'innovation intersectorielle. Ils prévoient d'accomplir cela en analysant les données des brevets, des publications scientifiques et des budgets, menant à l'élaboration de politiques fondées sur des preuves.

En plus des informations intragouvernementales, les données peuvent fournir une perspective précieuse à travers les pays. L'initiative FutureProofing Healthcare surveille et quantifie la durabilité des systèmes de santé dans les régions de l'UE, de l'Afrique et de l'Asie-Pacifique. L'indice de santé personnalisé pour l'Asie-Pacifique (APAC) de l'initiative mesure la progression des pays vers des systèmes de santé plus personnalisés, intégrés et numériques⁷⁸. Les mesures sont basées sur des données de l'Organisation mondiale de la santé, de la Banque mondiale, des États-Unis Fonds des Nations Unies pour l'enfance (UNICEF), institutions universitaires et autres organisations à but non lucratif. En identifiant les pays équipés pour fournir une médecine de précision, les gouvernements de la région peuvent apprendre de leurs voisins.

Tirer parti du rôle des entreprises

Les cadres réglementaires stricts ne couvrent pas toujours les actions des entreprises de médecine de précision, ce qui entraîne des défis de gouvernance uniques. Ces circonstances offrent une opportunité pour une gouvernance responsable dirigée par l'industrie, qui peut aider à s'améliorer de manière responsable grâce à un réseau d'entreprises similaires.

Le marché des tests génétiques destinés directement aux consommateurs a offert au public une nouvelle façon d'explorer la santé personnelle, mais malgré la portée des sociétés de génétique grand public, ce secteur souffre d'un manque de réglementation.⁷⁹ Future of Privacy Forum, une organisation à but non lucratif promouvant la confidentialité des données, s'est associée à des sociétés de génétique grand public pour annoncer les meilleures pratiques en matière de protection de la confidentialité des données génétiques des consommateurs⁸⁰. ces interactions sont rapportées.

Les chefs de file de l'industrie peuvent agir en tant que rassembleurs pour faire avancer l'innovation en phase avec les décideurs politiques et les autres parties prenantes. Un exemple de mouvement de coalition est la Decentralized Trials Research Alliance (DTRA), qui réunit des entreprises de soins de santé, des régulateurs et des groupes de patients de toutes les juridictions pour améliorer la participation aux essais cliniques, en identifiant les meilleures pratiques, en résolvant les lacunes réglementaires et en créant un référentiel de données et de connaissances. ⁸¹ Le mouvement mené par l'industrie du DTRA pourrait avoir des répercussions importantes sur le domaine de la médecine de précision. Le test de thérapies personnalisées est souvent caractérisé par de petites populations de patients ; ainsi, des essais cliniques décentralisés aideraient à recruter les cohortes requises, en particulier celles qui pourraient ne pas être en mesure de voyager en raison de leurs maladies spécifiques.

Travailler au-delà des frontières institutionnelles

Les entreprises innovantes dans le domaine de la médecine de précision, telles que Novartis, Roche et Editas Medicine, réinventent l'avenir des soins de santé, des aspirations motivées par des objectifs finaux clairs, mais parfois entravées par l'approbation réglementaire et commerciale processus. L'établissement de points d'orientation uniques, où les entreprises peuvent recevoir des commentaires sur les plans de produits, contribue à rationaliser les processus d'approbation et favorise l'innovation. La mise en place de ces points de contact centraux implique la mise en réseau des institutions de régulation, l'ouverture de voies de communication.

L'agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) du Royaume-Uni a créé un bureau de l'innovation qui favorise le dialogue au-delà des frontières institutionnelles, en fournissant des conseils sur la manière de naviguer dans le paysage réglementaire du Royaume-Uni⁸². Le bureau de l'innovation offre des conseils qui peuvent faire économiser beaucoup de temps et d'argent aux entreprises de médecine de précision. Par exemple, le bureau examine les processus de fabrication impliquant de nouveaux matériaux. Comme les entreprises de médecine de précision fabriquent du matériel biologique complexe pour des thérapies personnalisées, elles peuvent travailler avec le Bureau de l'innovation pour s'assurer que leurs méthodes et produits répondent aux exigences réglementaires.

Collaborer à l'échelle internationale

Les avantages de l'innovation dans le domaine de la santé doivent traverser les frontières, un objectif qui peut être facilité par un alignement des réglementations et une communication continue entre les parties prenantes. Lorsqu'elles introduisent la médecine de précision sur les marchés internationaux, les entreprises doivent naviguer dans des réseaux complexes de politiques, de normes et d'approbations. Une coordination internationale entre régulateurs et en concertation avec les entreprises peut accélérer l'innovation et améliorer l'accès des patients, tout en préservant les normes de sécurité.

Un exemple modèle de coordination internationale est l'Access Consortium, une coalition d'autorités de réglementation d'Australie, du Canada, de Singapour, de Suisse et du Royaume-Uni.⁸³ Semblable au Conseil international pour l'harmonisation des Requirements for Pharmaceuticals for Human Use (ICH), qui a été fondé en 1990, le consortium Access forge une coopération internationale par le partage d'informations et de travail, réduisant les efforts redondants et augmentant la capacité fonctionnelle de chaque agence. Les cinq membres de l'Access Consortium "sont tous des autorités réglementaires de taille moyenne partageant les mêmes idées, confrontées à des défis similaires, tels qu'une charge de travail croissante, une complexité croissante, ainsi que des contraintes de ressources croissantes".⁸⁴ Ce groupe reconnaît que le la mondialisation de l'industrie pharmaceutique et l'émergence des technologies 4IR nécessitent la coordination d'une expertise technique partagée pour évaluer la valeur et les risques de la médecine moderne, y compris la thérapeutique personnalisée.

L'Agence européenne des médicaments (EMA) et la FDA des États-Unis soutiennent un programme de conseil parallèle dans lequel les entreprises peuvent s'engager auprès des deux organismes de réglementation dès le début ou avant le développement du produit.⁸⁵ , l'engagement international évite les redondances inutiles pour les entreprises qui cherchent à commercialiser des produits médicaux sur de multiples marchés. Le programme de conseil parallèle est également un exemple de travail au-delà des frontières institutionnelles, cartographié à l'échelle mondiale.

L'utilisation de "voies réglementaires basées sur la fiabilité", dans lesquelles les agences gouvernementales utilisent le produit du travail d'une autre agence (rapport d'évaluation scientifique, rapport d'inspection, etc.) pour éclairer leur propre prise de décision, sera essentielle pour les pays à revenu faible et intermédiaire qui n'ont pas de politiques réglementaires mises à jour ou qui disposent de ressources limitées.⁸⁶ Le partage des meilleures pratiques et des leçons apprises entre les gouvernements aidera des pays comme le Brésil, l'Inde et l'Afrique du Sud alors qu'ils cherchent à renforcer leur capacité à tester, fabriquer et offrir des thérapies de médecine de précision.

Conclusion

La médecine de précision offre un potentiel unique pour l'avenir des soins de santé. L'innovation technologique dans ce domaine améliore l'efficacité et la faisabilité des approches personnalisées de prévention, de diagnostic et de traitement des maladies, ce qui ouvre la perspective de traiter des conditions auparavant intenables. Malgré son potentiel, la médecine de précision ne s'est pas largement intégrée dans les systèmes de santé aussi rapidement que beaucoup l'avaient espéré. Alors que les innovateurs de la génomique, de la science des données et de l'IA visent à surmonter les obstacles technologiques limitant l'impact et le déploiement de la médecine de précision, les décideurs politiques et les régulateurs doivent mettre à jour les systèmes de manière à promouvoir l'innovation tout en protégeant la société de manière éthique et équitable. Afin de trouver cet équilibre, les décideurs politiques et les régulateurs devraient considérer les sept piliers de la gouvernance agile comme un modèle et une structure directrice. Ces processus de gouvernance agiles peuvent être appliqués à chaque étape du pipeline de la médecine de précision, reconnaissant que la médecine de précision englobe un large éventail d'activités allant de la recherche fondamentale à la prestation de soins. En utilisant une gouvernance agile pour favoriser une relation plus coordonnée et réflexive entre les régulateurs et les innovateurs, la médecine de précision est plus susceptible de réaliser son potentiel et d'améliorer les soins aux patients à l'échelle mondiale.

Annexe : Tableaux

Tableau 1 : Les sept piliers de la gouvernance agile (Retour en haut ⇑)

Tableau 2 : Outils pour une gouvernance agile (Retour en haut ⇑)

Tableau 3 : Initiatives nationales de médecine génomique financées par le gouvernement (Retour en haut ⇑)

Tableau 4 : Les défis uniques et les avantages sociétaux de la médecine de précision (Retour en haut ⇑)