Pokrok v přesné medicíně prostřednictvím agilního řízení Pokrok v přesné medicíně prostřednictvím agilního řízení

Shrnutí

Konvergence technologií čtvrté průmyslové revoluce, včetně úprav genomu a umělé inteligence, přináší revoluci do moderní medicíny. Mezi těmito nástroji je rozvíjející se oblast přesné medicíny, oblast s obrovským potenciálem, která stále více přitahuje pozornost. Precizní medicína používá osobní informace, jako jsou sekvence DNA, k prevenci, diagnostice nebo léčbě onemocnění. Přesná medicína je připravena zasáhnout miliony lidí během příštího desetiletí, od zacílení na rakovinu v pozdním stádiu až po léčbu vzácných genetických onemocnění. Navzdory tomuto příslibu není tato forma zdravotní péče bez jedinečných výzev. Ukládání a sledování dat, neefektivní regulační procesy a složité dodavatelské řetězce vytvářejí překážky a překážky, které brání spravedlivému poskytování přesné medicíny společnosti. Vlády usilující o integraci přesné medicíny do svých systémů zdravotní péče musí najít způsob, jak překonat technologické, etické a právní výzvy. Naštěstí přístup agilní správy nabízí základní nástroje a procesy schopné podporovat technologické inovace a zároveň chránit veřejnost před nezamýšlenými důsledky.

Tato zpráva staví na „Návrhu pro řízení technologií v postpandemickém světě“ od Landryho Signého a Stevena Almonda a na práci v oblasti řízení od Světového ekonomického fóra.¹ Popisujeme proces precizní medicína, od základního výzkumu po péči o pacienty, zdůrazňující klíčové výzvy na cestě a popisující roli, kterou může hrát agilní řízení při překonávání těchto výzev. Dále poskytujeme globální případové studie zdůrazňující, jak vlády, společnosti a další zainteresované strany využívají procesy agilního řízení k přípravě svých zemí a průmyslových odvětví na přesnou medicínu.

Úvod

Neuspokojené lékařské potřeby a neefektivita pohánějí inovace ve zdravotnictví s cílem chránit a podporovat zdraví jednotlivců i společnosti jako celku. Využití nejnovějších technologií ke zlepšení léčebných režimů, ukládání dat pacientů a sledování výsledků je zásadní pro to, aby země dosáhla svých cílů v oblasti zdravotní péče v měnících se environmentálních, ekonomických a sociálních podmínkách. Zatímco tradiční mechanismy řízení a dohledu, jako jsou federální zdravotnické agentury a testování v klinických studiích, mohou úspěšně regulovat a monitorovat pokrok ve zdravotnictví, další procesy, společně označované jako „agilní řízení“, hrají zásadní roli při pomoci vládám držet krok s novými technologiemi. sloužit většímu dobru. Agilní řízení, jak je definováno Světovým ekonomickým fórem, „vyžaduje úsilí mnoha zúčastněných stran, ve kterém veřejný a soukromý sektor spolupracují na vývoji progresivních řešení, která podpoří růst průmyslu, a zároveň se zaměří na obavy rychle se měnícího digitálního světa“. ² Agilní řízení také zajišťuje odpovědnost prostřednictvím procesů zaměřených na člověka navržených ve prospěch občanů.³

Precizní medicína je přístup ke zdravotní péči, který využívá osobní informace, včetně genetických údajů, údajů o životním prostředí a životním stylu , zlepšit prevenci, diagnostiku a léčbu nemocí. Vedle pozitivního potenciálu precizní medicíny existují obavy o sdílení dat, soukromí pacientů a spravedlivý přístup k léčbě. Obrovský potenciál a rychlé tempo inovací ve spojení s předpokládanými riziky a nezamýšlenými důsledky činí z přesné medicíny ideální technologickou oblast pro agilní řízení.

Pandemie COVID-19 ukázala, že je nutné, aby se vlády rychle koordinovaly a přizpůsobovaly a využívaly všech dostupných technologií k ochraně zdraví a blaha občanů. Rychlý návrh, testování a výroba vakcín mRNA ukázaly neuvěřitelný dopad biotechnologických inovací a zároveň shodou okolností odhalily nešťastnou realitu pomalé mezinárodní koordinace a špatné globální distribuce.^{4 5} K řešení těchto problémů jsou vytvořena mezijurisdikční partnerství, jako jsou partnerství vytvořená mezi místními zdravotnickými odděleními pro sledování kontaktu s COVID-19, a partnerství veřejného a soukromého sektoru, která se aktivně formují s cílem urychlit výrobu a distribuci vakcín pro osoby s nízkými a středními příjmy. země, jsou dva způsoby, jak mohou vlády zlepšit koordinaci a urychlit reakce na pandemii.^{6 7}

Pandemie COVID-19 byla příkladem napětí a obtíží, které vznikají při vývoji a šíření technologií určených k řešení problémů lidského zdraví – poznatků, které lze aplikovat na přesnou medicínu. Precizní medicíně by prospěly procesy agilní správy, které by zlepšily koordinaci vlády, využily partnerství veřejného a soukromého sektoru a aktualizovaly potenciál personalizované zdravotní péče, aniž by se dále prohlubovala nerovnost v oblasti zdraví.

Tato analýza je první svého druhu a jejím cílem je zabývat se úlohou, kterou může hrát agilní řízení při rozvoji příležitostí, které nabízí precizní medicína. Začne tím, že definuje agilní vládnutí, jeho roli jako součást čtvrté průmyslové revoluce a sedm pilířů, na kterých může regulačním orgánům poskytnout plán. Dále identifikuje jedinečné přínosy a kritické technologické, etické a politické výzvy přesné medicíny. Poté představí globální případové studie, které ukáží, jak vlády, společnosti a další zainteresované strany využívají agilních procesů řízení souvisejících se zdravotní péčí s důsledky pro přesnou medicínu. Zpráva bude zakončena prováděcími opatřeními, která mohou pomoci přeměnit poznatky v praxi.

Role agilního vládnutí

Rozvratná povaha čtvrté průmyslové revoluce urychlila nutnost agilního vládnutí při tvorbě politik. V roce 2001 vypracovalo 17 softwarových vývojářů agilní manifest v Silicon Valley, který systematizoval vyvíjející se postupy z 90. let a konceptualizoval pojem agility mezi sponzory, vývojáři a uživateli.⁸ Pojem agilní řízení je od té doby přizpůsobené pro veřejný sektor a procesy tvorby politik Světovým ekonomickým fórem.^{9 10} Tvůrci politik a vlády mají příležitost využít odborných znalostí soukromého sektoru a akademickou sféru, spolupracovat s technologickými výzkumníky a vývojáři. Jednotlivé jurisdikce se stávají minulostí, protože nové standardy, normy a zásady překonávají hranice. Například nedávná dohoda Agile Nations mezi Kanadou, Dánskem, Itálií, Japonskem, Singapurem, UAR a Spojeným královstvím si klade za cíl podporovat multijurisdikční spolupráci tím, že „pomáhá inovátorům orientovat se v pravidlech každé země, testovat nové nápady s regulátory a škálovat je napříč sedmi trzích.“¹¹ Podobně byla vytvořena globální síť finančních inovací (GFIN), složená z více než 60 organizací, aby pomohla firmám „testovat inovativní produkty, služby nebo obchodní modely ve více než jedné jurisdikci.“< sup>12

Podle Signé a Almonda (2021) agilní řízení zlepšuje, jak regulační orgány reagují na vznik nových technologií, a pomáhá tak řešit rychlé tempo vývoje technologií a nesoulad mezi regulátory.¹³ Zjednodušeně řečeno Světové ekonomické fórum definuje agilní vládnutí jako „adaptivní, na člověka zaměřenou, inkluzivní a udržitelnou tvorbu politik, která uznává, že vývoj politiky se již neomezuje na vlády, ale spíše jde o stále větší úsilí mnoha zainteresovaných stran. Je to neustálá připravenost rychle procházet změnami, proaktivně nebo reaktivně přijímat změny a učit se ze změn a zároveň přispívat ke skutečné nebo vnímané hodnotě pro koncového uživatele.“¹⁴ Vlády používají procesy agilního řízení v mnoha technologických sektorech . Švédsko například vytvořilo příležitosti pro společnosti testovat autonomní vozidla, aniž by vyžadovaly jakékoli změny národních zákonů nebo zákonů EU.¹⁵ Vláda Spojeného království zahájila projekt Innovate na podporu finančních technologií usnadněním testování se skutečnými spotřebiteli a zlepšením komunikace s regulátory.¹⁶

V „Návrhu pro řízení technologií v postpandemickém světě“ poskytují Landry Signé a Steven Almond sedm pilířů (procesů) tvořících plán pro regulační orgány, které se snaží účinně a efektivně reagovat na technologické inovace po celém světě (viz tabulka 1 níže) .¹⁷ Výslovně se zabývají tím, jak je v éře čtvrté průmyslové revoluce vyžadován adaptivní a kolaborativní přístup ke správě.¹⁸

1. Předvídat inovace a jejich důsledky. Regulační orgány, které mohou využívat mechanismy předvídání, budou moci lépe využívat příležitosti, které nové technologie vytvářejí, a zároveň zmírňovat rizika. Cílem je rozpoznat nové příležitosti nebo hrozby a zároveň poskytnout regulačním orgánům potřebný čas, aby přijaly opatření a řešily je. Cílem není potlačit inovace, ale být připraven na to, jak může vypadat budoucnost prostřednictvím shromážděných poznatků.
2. Zaměřte se na předpisy na výsledky. Vlády, včetně Dánska, Japonska a Spojeného království, se zaměřují na normativní procesy, aby zdokonalily dosažené výsledky. To podporuje inovace tím, že umožňuje podnikům dosahovat regulačních cílů nejúčinnějším způsobem a přitom stále dodržovat pokyny. Flexibilita je životně důležitá a regulační pokyny lze použít jako prostředek k podpoře inovací.
3. Vytvořte prostor pro experimenty. Myšlenka tohoto pilíře spočívá v tom, že regulace by neměla být psána izolovaně, ale měla by být vyvíjena ve spojení s technologií, kterou se nakonec snaží regulovat. Cílem je proto dosáhnout lepších výsledků se správnými mechanismy.
4. Používejte data k cílení intervencí. V současné době lze data shromažďovat a analyzovat nesčetnými způsoby. To umožňuje přesněji zacílené regulační zásahy, které podnikům poskytují větší flexibilitu při inovacích, protože regulační orgány mohou rychle zasahovat prostřednictvím technologií založených na datech.
5. Využijte roli podnikání. Regulační orgány musí využít roli, kterou může hrát soukromý sektor při řízení inovací. Mechanismy řízení vedené průmyslem mohou rychleji zprostředkovat politické cíle a mohou účinněji řídit rizika plynoucí z technologických inovací.
6. Pracovat přes institucionální hranice. Nové technologické inovace se často táhnou napříč sektory a institucemi, což podnikům ztěžuje inovace. Vlády proto zavádějí lokalizovanější „one-stop-shop“, aby společnostem pomohly příměji spolupracovat s národními regulačními orgány.¹⁹
7. Spolupráce na mezinárodní úrovni. Přeshraniční spolupráce umožňuje regulačním orgánům řešit sdílené výzvy, sdílet prognózy, společně experimentovat a efektivněji usnadňovat obchod a investice. Tento typ spolupráce může vytvořit mnohostranná aliance, která se již objevila v oblasti fintech.

Vytvoření agilnějšího systému správy vyžaduje schopnost obejít stávající struktury správy a změnit samotný systém tvorby politik. reformovat instituce a změnit způsob, jakým jsou přijímána rozhodnutí a kdo je činí. Naštěstí vlády mají sadu nástrojů navržených k řešení těchto překážek, které lze jednotlivě nasadit nebo použít v kombinaci (viz tabulka 2 níže).²⁰ Prvním nástrojem jsou laboratoře politik, které nabízejí přístup, který může pomoci při přijímání nových politických technik poskytovaných vládním orgánům pomocí analýzy dat a digitálních nástrojů. Regulační karantény lze použít k podpoře bezpečných prostorů pro podniky, které mohou inovovat mimo oblast typických regulačních překážek. Zvyšování agilnosti prostřednictvím technologií, které mohou vytvářet agilní, distribuované a transparentní procesy (příklady včetně Švédska a autonomních vozidel, Bahrajnu a finančních technologií a energetických inovací²¹). Podpora inovací v oblasti správy věcí veřejných může pomoci k tomu, aby byly inovace zvládnutelné mezi různými vládními institucemi. Crowdsourced tvorba politik může zvýšit důvěru mezi vládami a občany v zapojení lidí, zlepšení politik a posílení transparentnosti. Podpora spolupráce mezi regulátory a inovátory má za cíl zkrátit dobu mezi fází nápadu a uvedením inovace na trh. Sdílení veřejných a soukromých dat může pomoci vytvořit přesnější a rychlejší systémy pro rozhodování o správě věcí veřejných. Přímé zastoupení v řízení podporuje veřejnou komunikaci a účast na technologických inovacích. Zásadní roli v úspěšné implementaci agilnějšího modelu vládnutí bude hrát také expanze vládnutí mimo oblast pouhé vlády.

Použití procesů agilní správy může sledovat dvě jedinečné metody navržené k dosažení adaptivnějšího a koordinovanějšího přístupu k regulaci v zdravotní péče.²² „Metoda návrhu“ může identifikovat a řešit problémy, jakmile nastanou – například úprava designu klinických studií během globální pandemie. Naproti tomu „systémová metoda“ bere v úvahu celý systém a řeší základní problémy. Může vytvořit robustní rámce, které mohou vyřešit mnoho problémů – například vytvoření nadnárodních systémů mezi regulačními orgány pro rychlejší a efektivnější schvalování personalizovaných terapií.

Země, které chtějí využít proces agilního řízení, aby pomohly integrovat precizní medicínu do svých systémů zdravotní péče, musí začít pochopením jedinečných výzev, které představuje medicína založená na genomice. Další část se bude zabývat „potrubím“ přesné medicíny od sekvenování genomu na úrovni populace až po personalizované terapeutické poskytování a související technické, etické a politické výzvy na cestě.

Přesná medicína a její jedinečné výzvy

Celosvětový výskyt rakoviny, neurodegenerativních onemocnění a kardiovaskulárních chorob je na vzestupu. Očekává se, že do roku 2040 celosvětová zátěž rakovinou dosáhne 28,4 milionu, což je o 47 % více než v roce 2020.²³ V roce 2017 byla odhadovaná ekonomická zátěž rakoviny v USA téměř 350 miliard USD (v amerických dolarech) .²⁴ Jak populace stále stárne, prevalence neurologických poruch prudce narůstá, zatímco výskyt kardiovaskulárních chorob se v roce 2019 zvýšil na jednu třetinu (přes 18 milionů) všech úmrtí na celém světě.^{25 26} Tyto trendy nutí vlády, včetně USA, Číny a EU, aby se zaměřily na přesnou medicínu jako na slibný přístup k řešení těchto naléhavých problémů v oblasti veřejného zdraví.^{27 28 29}

Precizní medicína využívá kombinaci genetických informací, informací o životním prostředí a životním stylu k prevenci, diagnostice nebo léčbě onemocnění. Tento přístup ke zdravotní péči je posunem od současného univerzálního lékařského modelu, který se zaměřuje spíše na „průměrného“ pacienta než na výběr nebo vytváření léčby na základě jednotlivce. Například analýza DNA nádorových buněk pacienta s rakovinou může lékaře nasměrovat k nejúčinnější možnosti léčby a zároveň se vyhnout lékům nebo operacím, které by plýtvaly časem a zdroji.³⁰ Potenciál přesné medicíny nutí země, aby zhodnotily budoucnost svých systémů zdravotní péče a získaly lepší pozici pro podporu tohoto typu inovací.

Za poslední desetiletí nejméně 14 zemí dobrovolně a nezávisle zahájilo národní iniciativy v oblasti genomické medicíny, které společně investovaly miliardy amerických dolarů do vládního, akademického a soukromého výzkumu a rozvoje infrastruktury (viz tabulka 3 níže). ³¹ Tyto rozsáhlé programy, které využívají různé zásady využití dat a plány pro přihlášení účastníků, mají za cíl shromáždit osobní genetické a demografické informace od tisíců nebo dokonce milionů občanů.^{32 33 34} Pokud budou tyto iniciativy úspěšné, pomohou zlepšit integraci genomiky do systémů zdravotní péče, ale teprve uvidíme, zda tyto velké celostátní projekty povedou k významným změnám v průmyslu, zejména pro přesnou medicínu.

Přesná medicína zatím není běžnou cestou pro diagnostiku a léčbu nemocí, což je nešťastná realita pro ty, kteří se potýkají s rakovinou, vzácnými genetickými poruchami nebo neurodegenerativními nemocemi.^{35 36 37} Řešení překážek bránících přesné medicíně ve vstupu na kliniku vyžaduje kritické prozkoumání „potrubí“ přesné medicíny (viz tabulka 4 níže). Zhruba rozdělení tohoto potrubí do čtyř fází pomáhá odhalit jedinečné výzvy, které mohou narušit schopnost země eticky inovovat a spravedlivě zavádět přesnou medicínu. Tyto fáze byly vytvořeny pro účely této zprávy jako prostředek ke kritickému zkoumání celého spektra činností, které tvoří přesnou medicínu.

Kvůli omezené lékařské infrastruktuře, zásadám zdravotní péče a aktivitě soukromého sektoru nemusí být všechny fáze relevantní pro každou zemi. Bez ohledu na to by země měly zvážit aspekty každé fáze, protože usilují o integraci přesné medicíny do svých systémů zdravotní péče. Překonání jedinečných výzev přesné medicíny a úspěšné plnění slibu bude vyžadovat agilní řízení a procesy, které podporují vědecké inovace a zároveň zlepšují poskytování lepší zdravotní péče. Tato zpráva se zabývá výhodami a nástroji agilního řízení, ale než navrhneme řešení, musíme problém dále prozkoumat.

Získávání a ukládání dat

Velká data tvoří základ přesné medicíny. Rozluštění základních příčin komplexních nebo vzácných onemocnění vyžaduje velké množství genetických, demografických a dalších osobních informací. Tyto údaje mohou být dobrovolně poskytnuty soukromým společnostem nebo shromážděny pro klinické hodnocení nebo regulačním orgánem, jako je federální vláda. Získávání těchto informací od různých kohort, včetně nedostatečně zastoupených menšinových skupin, vyvolává obavy ohledně vlastnictví dat a soukromí.³⁸ Cílem výzkumného programu All of Us, vedeného americkým Národním institutem zdraví, je sekvenovat genomy 1 milionu občanů, aby se pokročily v cílech země v oblasti přesné medicíny. K dnešnímu dni více než 770 ověřených a schválených výzkumných pracovníků získalo přístup k neidentifikovatelným datům účastníků a bylo zahájeno více než 570 výzkumných projektů.³⁹ Obavy domorodých komunit ohledně souhlasu účastníků a získávání dat vyvolaly dva- roční konzultační proces s kmenovými vůdci, který vede k seznamu závazků NIH, včetně respektování kmenové suverenity a závazků k ochraně dat.^{40 41}

Jakmile jsou data o sekvenování DNA získána, jsou uložena v široké škále formátů v tisících online úložišť, od malých akademických databází až po velká úložiště kontrolovaná společnostmi jako 23&Me. Rozdíly v zásadách a právní omezení mohou bránit pohybu a ukládání dat napříč jurisdikcemi. Navíc variabilita formátování a nomenklatury může ztížit slučování dat napříč úložišti a integraci souborů s elektronickými zdravotními záznamy (EHR).⁴² Ukládání genomických informací a slučování těchto dat s EHR pacienta vyžaduje infrastrukturu a odborné znalosti , investice, které prokazatelně odrazují poskytovatele zdravotní péče v USA od zavádění technologií a programů přesné medicíny.⁴³

Přístup k informacím a výzkum

Přístup výzkumných pracovníků k výše uvedeným osobním údajům pomáhá podporovat inovace a podporuje ambiciózní firemní a veřejné projekty. Zatímco některá úložiště zpřístupňují svá data volně, jiná jsou omezující, například Genomics England v Londýně, a omezují přístup k vybraným institucím.^{44 45} Určování, kdo, jak a kdy může přístupová data významně ovlivňují inovace v oblasti zdraví, ale zachování úrovně dohledu a ochrany je nezbytné pro zajištění soukromí, vhodného použití a zabezpečení.⁴⁶ Například Globální aliance pro genomiku a zdraví vyvíjí rámce pro zodpovědné mezinárodní sdílení genomických a klinických dat s cílem zlepšit precizní medicínu a výzkum rakoviny.⁴⁷ Vhodné použití a autorizace biologických vzorků a zdravotních údajů není vždy dárcům objasněno nebo výslovně uvedeno v právních předpisech. Například karty novorozeneckého screeningu (neboli „Guthrie“) umožňují včasnou identifikaci genetických poruch, ale kontroverze v rámci EU, USA a Austrálie odhalily nejasnosti ohledně vlastnictví a sekundárního použití těchto karet.⁴⁸

Výzkum přesné medicíny může mít mnoho podob, včetně sekvenování DNA k identifikaci nových mutací způsobujících onemocnění nebo testování účinnosti léků na základě genetické výbavy člověka. Tento výzkum může probíhat v akademických laboratořích nebo v prostředí ziskového průmyslu, což je čára, která se někdy může rozmazávat, což komplikuje používání, přenos a vlastnictví dat.⁴⁹ Předpisy týkající se dat a procesy kontroly výzkumu se v různých zdravotnických organizacích liší , přímé spotřebitelské (DTC) společnosti a další subjekty shromažďující údaje o lidském zdraví, což vytváří nesoulad při sdílení údajů pro výzkumné účely a nemusí být transparentní pro jednotlivce poskytující své osobní údaje. Například v průzkumu z roku 2016 67 % společností zabývajících se genetickým testováním DTC neposkytlo dostatečné informace o tom, jak by byla použita genomická data zákazníka.⁵⁰

Klinické zkoušky a komercializace

Zatímco většina klinických studií zahrnujících léčbu přesnou medicínou následuje konvenční testování bezpečnosti a účinnosti, některá léčba přesnou medicínou, konkrétně pro vzácná onemocnění, představuje pro regulační orgány jedinečné potíže. Léčba přesnou medicínou představuje značný příslib pro pacienty se vzácnými onemocněními, jako je srpkovitá anémie nebo svalová dystrofie, díky schopnosti provádět cílené změny v genomu člověka.^{51 52} Pro některá vzácná onemocnění, konvenční rozsáhlé klinické studie založené na placebu nefungují na malé populaci pacientů, což vyžaduje nový přístup k hodnocení krátkodobé a dlouhodobé bezpečnosti, účinnosti a trvanlivosti léčby precizní medicínou.^{53 Například slibná precizní medicína pro pacienty s progerií, vzácným genetickým onemocněním postihujícím 400 lidí po celém světě, vede výzkumníky a regulační orgány k navržení klinické studie, která dokáže vyhodnotit dlouhodobou účinnost této léčby pouze s malým pacientem. velikost vzorku.54 Skupiny jako International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC) a Privacy-Preserving Record Linkage (PPRL) Task Force vytvářejí standardy a procesy pro zlepšení mezinárodního sdílení dat a umožňují globální harmonizaci dat sdílení pro usnadnění výzkumu z různých klinických pracovišť.55}

Jakmile terapie precizní medicíny projde schválením regulačních orgánů, což jsou procesy, které se mohou v různých zemích lišit, společnosti musí najít způsoby, jak uvést své produkty na trh. Individualizovaná povaha produktů precizní medicíny, jako jsou buněčné a genové terapie, vytváří jedinečné překážky komercializace, zejména v potrubí dodavatelského řetězce.⁵⁶ Škálování produkce složitých biologických molekul, řízení transportu živých buněk, a standardizace výroby v různých zařízeních představuje výzvu pro zavádění přesné medicíny na kliniku.⁵⁷ Společnosti a regulační orgány zkoumají způsoby, jak „decentralizovat“ výrobu buněčných a genových terapií, aby zefektivnili a zajistili výrobu a pohyb na zakázku molekul a lidských buněk.⁵⁸

Společenský přínos

Pacienti jsou středem inovací precizní medicíny, ale někdy se konečný produkt nedostane k těm, kteří by z toho měli největší prospěch. Například buněčné a genové terapie jsou jedny z nejdražších léčebných postupů na světě, stojí miliony dolarů.⁵⁹ Zolgensma, genová terapie pro vzácné nervové onemocnění, stojí 2,1 milionu dolarů za jednu dávku. ⁶⁰ Vysoké náklady na tyto život zachraňující léčby nutí pojišťovny, nemocnice, výrobce a vlády experimentovat s platebními modely.⁶¹

Složitost a potenciální riziko terapií přesné medicíny znamená, že omezený počet nemocnic má potřebné vybavení a vyškolený personál k provádění těchto postupů. Často se jedná o akademická lékařská centra nebo špičkové nemocnice v metropolitních oblastech. ⁶² Rozšíření výhod přesné medicíny za hranice hlavních zdravotnických středisek a do oblastí s nižšími zdroji znamená vyškolit novou pracovní sílu a investovat do zdravotnické infrastruktury. Dosažení „spravedlivého“ přístupu k precizní medicíně znamená, že pojistné krytí, geografická poloha a další faktory nebrání schopnosti jednotlivce obdržet diagnózu nebo léčbu. Úsilí, jako je úsilí Nadace Billa a Melindy Gatesových, amerického Národního institutu zdraví a farmaceutické společnosti Novartis přivést precizní medicínu léčby HIV a srpkovité anémie do afrických zemí, je příkladem spravedlivého poskytování výhod přesné medicíny pacientům s neuspokojené lékařské potřeby.^{63 64}

Agilní procesy pro precizní medicínu

Kritické zkoumání potrubí přesné medicíny, od získávání dat až po terapeutickou dodávku, odhaluje úzká místa a překážky, které mohou omezovat nebo bránit kapacitě země vyvíjet a zavádět přesnou medicínu v rámci své zdravotnický systém. Zatímco konvenční rámce správy, jako je obecné nařízení EU o ochraně osobních údajů, mohou být dostatečné k bezpečnému vedení pokroku v oblasti přesné medicíny, agilní procesy správy nabízejí další způsoby, jak přistupovat k regulaci, která současně chrání občany a zároveň podporuje technologické inovace.⁶⁵

Následující část pokrývá sedm pilířů agilního řízení a popisuje, jak se vztahují na různé fáze vývoje přesné medicíny. Poté jsou uvedeny příklady současných iniciativ a programů, které pokrývají různé regiony světa, aby se zdůraznily způsoby, jak vlády a inovátoři využívají procesy agilního řízení k rozvoji precizní medicíny pro veřejné blaho. Mnohé z těchto příkladů nejsou omezeny pouze na přesnou medicínu, ale mohou se vztahovat i na jiné aspekty zdravotní péče.

Předvídejte inovaci a její důsledky

Přestože precizní medicína má značný příslib pro léčbu dříve nevyléčitelných nemocí, vlády musí zvážit celé její spektrum použití a důsledky, aby maximalizovaly přínosy a zároveň minimalizovaly nepřiměřené riziko. Strategické předvídání a Horizon Scanning pomáhají regulačním orgánům proaktivně nastavovat politiku, která podporuje inovace a zároveň chrání společnost před nezamýšlenými důsledky tím, že identifikuje nové příležitosti a výzvy a zátěžově testuje stávající nebo navrhované strategie.^{66 67} Dopad přesné medicíny, od celých zdravotnických systémů až po ochranu osobních údajů jednotlivců, je nejistý, zejména proto, že tato oblast nadále kombinuje různé nově vznikající technologie, včetně umělé inteligence. Vzhledem k této nejistotě vlády využívají předvídatelné procesy vládnutí, aby zvažovaly krátkodobé i dlouhodobé důsledky přesné medicíny na individuální i společenské úrovni.

Vysoké náklady na léčbu precizní medicínou, včetně buněčných a genových terapií, nutí země kriticky prozkoumat potenciální dopad, který tato průlomová léčba bude mít na jejich zdravotnické systémy. Za tímto účelem singapurské ministerstvo zdravotnictví zřídilo Agenturu pro efektivitu péče, která v roce 2019 spustila systém skenování horizontu (HSS), jehož cílem je identifikovat vznikající technologie a předpovídat jejich dopad na zdraví pacientů a náklady na společnost a singapurský zdravotnický systém.⁶⁸ První aplikace singapurského HSS se týkala buněčné a genové terapie, která pomáhala při pokročilém plánování, přidělování zdrojů a politikách financování. Skenování Horizon pro rozhodování o zdravotní péči se vyvinulo v užitečný nástroj, který používají další země, včetně Austrálie, Spojených států, Brazílie, Kanady, Jižní Koreje a Spojeného království.⁶⁹

Ve srovnání s relativně krátkodobou až střednědobou prognózou singapurské HSS, britské Human Fertilization & Embryology Authority očekává dlouhodobé využití technologie přesné medicíny v lidské reprodukci.⁷⁰ Jejich Horizon Scanning Meetings sdružuje mezinárodní experty a regulační orgány, aby diskutovali o pokroku v úpravě genomu a dalších technologiích, které se jednoho dne mohou objevit jejich cesta do klinik pro plodnost. Například prognostická cvičení by Spojenému království pomohla prozkoumat, jak může embryonální inženýrství v Číně ovlivnit globální trendy v reprodukční technologii.⁷¹ Udržení náskoku před technologickými inovacemi dává vládě Spojeného království čas zvážit právní, etické a vědecké důsledky aplikace přesné medicíny s širšími důsledky na společenské úrovni.

Zaměření regulace na výsledky

Pandemie COVID-19 poskytla globální případovou studii regulační agilnosti, která prokázala potřebu reflexivních procesů, které se zaměřují na výsledky. Země reagovaly na naléhavost pandemie urychlením testování a schvalování nouzového použití vakcín a léčiv COVID-19 prostřednictvím přístupů navržených ve spolupráci regulačních orgánů, vědců a členů průmyslu. FDA například zavedla program Coronavirus Treatment Acceleration Program (CTAP), jehož cílem je urychlit testování, schvalování a dodávání účinných terapií pacientům.⁷² Vakcíny dostaly „povolení pro nouzové použití“, event. vyžadovat více dat, než obdrží úplné schválení. Urychlený vývoj vakcín v EU dočasným pozastavením určitých omezení klinických studií s uznáním potřeby upravit pravidla ve prospěch zásadních výsledků.⁷³ V rámci těchto agilních procesů byly vakcíny stále náležitě testovány na bezpečnost a účinnost.

Ponaučení získané během COVID-19 se mohou promítnout do postpandemického světa přesné medicíny. Pandemie narušila regulační schválení personalizovaných terapeutik, včetně buněčných a genových terapií. Normálně regulační agentury provádějí dozor a inspekce před schválením biofarmaceutických zařízení, hodnotí výrobní a další kritické procesy, ale pandemie bránila regulačním orgánům provádět osobní kontroly. Se zaměřením na výsledky nad procesy FDA zvažuje virtuální inspekce, které by minimalizovaly zpoždění budoucích schvalování a umožnily simultánní inspekce více agentur najednou.⁷⁴

Vytvořte prostor pro experimenty

Vytvoření prostoru a příležitostí pro experimentování v oblasti obchodu, financí a práva pomůže zemím, které začnou integrovat přesnou medicínu do svých jedinečných systémů zdravotní péče. Vzhledem k variabilitě těchto systémů napříč jurisdikcemi musí země testovat řešení, která vyhovují jejich právnímu, politickému a kulturnímu kontextu. Dvě primární oblasti experimentování zahrnují modely regulace a plateb.

Jakmile terapie projdou schválením ze strany regulačních orgánů a dostanou se na trh, musí plátci a poskytovatelé vyjednat, jak tuto léčbu pacientům přinést. Spíše než placení za objem se zdravotní systémy snaží platit za hodnotu, což vyžaduje nové modely plateb a financování. Americké centrum pro inovace ve zdravotnictví a Medicaid (CMMI) testuje inovativní modely plateb za zdravotní péči a poskytování služeb v různých státech a uznává, že každá komunita může vyžadovat jiné řešení.⁷⁵ Jedním z příkladů je jejich státní inovace Models Initiative, která spolupracuje se státy a poskytuje stovky milionů dolarů na vývoj a implementaci inovativních modelů plateb a poskytování zdravotní péče. Federální vláda poskytuje financování, vzdělávací nástroje a odbornou technickou pomoc, zatímco státy „využívají politické a regulační páky k urychlení transformace zdravotnického systému.“⁷⁶

Používejte data k cílení intervencí

Data netvoří pouze základ přesné medicíny; může být také použit ke zlepšení regulace. Velká data pomáhají vládám stát se agilnějšími tím, že poskytují holistický pohled, který nemůže zachytit žádný jednotlivec ani agentura. Širší perspektiva je zvláště užitečná ve zdravotnictví, zvláště když na lékařský systém země dohlíží několik různých agentur, je regulován v rámci více rámců a decentralizován napříč městy a státy. Získávání informací z dat může zlepšit spolupráci mezi institucemi, snížit nadbytečnost a zefektivnit procesy.

Související knihy

Výzkumné a vývojové programy jsou roztříštěny na 14 různých ministerstev v rámci korejské vlády. Tato decentralizace vede k nekoordinovanému rozvoji technologií a neproduktivním byrokratickým postupům. K vyřešení tohoto problému vytvořila korejská vláda Korejskou platformu pro výzkum a vývoj pro investice a hodnocení (R&D PIE),⁷⁷, která využívá analýzu velkých dat a strojové učení k identifikaci překrývání a potenciálních příležitostí napříč korejskou ministerstev. S precizní medicínou jako hlavní oblastí zájmu doufají, že sladí úsilí mezi agenturami a podpoří meziodvětvové inovace. Plánují toho dosáhnout analýzou dat z patentů, vědeckých publikací a rozpočtů, což povede k vytváření politiky založené na důkazech.

Kromě vnitrovládního pohledu mohou data poskytnout cennou perspektivu napříč zeměmi. Iniciativa FutureProofing Healthcare monitoruje a kvantifikuje udržitelnost systémů zdravotní péče v regionech EU, Afriky a Asie a Tichomoří. Personalizovaný zdravotní index iniciativy Asia Pacific (APAC) měří, jak země postupují směrem k personalizovanějším, integrovanějším a digitálním zdravotnickým systémům.⁷⁸ Měření vycházejí z údajů Světové zdravotnické organizace, Světové banky, United Nations Children's Fund (UNICEF), akademické instituce a další neziskové organizace. Identifikací zemí, které jsou vybaveny pro poskytování přesné medicíny, se vlády v regionu mohou učit od svých sousedů.

Využijte roli podnikání

Přísné regulační rámce ne vždy pokrývají činnost společností zabývajících se precizní medicínou, což vede k jedinečným výzvám v oblasti správy. Tyto okolnosti představují příležitost pro odpovědné řízení vedené průmyslem, které může přispět k zodpovědnému zlepšení prostřednictvím sítě podobných společností.

Trh s genetickým testováním přímo pro spotřebitele nabídl veřejnosti nový způsob, jak zkoumat osobní zdraví, ale navzdory dosahu společností zabývajících se spotřební genetikou tento sektor trpí nedostatkem regulace.⁷⁹ The Future of Privacy Forum, nezisková organizace prosazující ochranu osobních údajů, se spojila se společnostmi zabývajícími se spotřební genetikou, aby oznámila osvědčené postupy ochrany soukromí genetických dat spotřebitelů.⁸⁰ Jednou z klíčových oblastí transparentnosti je, jak společnosti sdílejí osobní údaje s vládami a jak tyto interakce jsou hlášeny.

Vůdci odvětví mohou působit jako organizátoři, aby pokročili v inovaci společně s tvůrci politik a dalšími zúčastněnými stranami. Jedním z příkladů koaličního hnutí je Decentralized Trials Research Alliance (DTRA), která sdružuje zdravotnické společnosti, regulační orgány a skupiny pacientů napříč jurisdikcemi s cílem zlepšit účast na klinických studiích prostřednictvím identifikace osvědčených postupů, řešení mezer v regulaci a budování úložiště dat a znalostí. ⁸¹ Hnutí vedené průmyslem DTRA by mohlo mít významný dopad na oblast přesné medicíny. Testování personalizovaných terapeutik je často charakterizováno malou populací pacientů; decentralizované klinické studie by tedy pomohly získat potřebné kohorty, zejména ty, které nemusí být schopny cestovat kvůli svým specifickým onemocněním.

Práce přes hranice institucí

Společnosti inovující v přesné medicíně, jako jsou Novartis, Roche a Editas Medicine, přehodnocují budoucnost zdravotní péče, aspirace vedené jasnými konečnými cíli, ale někdy zatížené regulačními orgány a schválením na trhu procesy. Zavedení jednotných poradenských míst, kde mohou společnosti získat zpětnou vazbu o produktových plánech, pomáhá zefektivnit schvalovací procesy a podporuje inovace. Nastavení těchto ústředních kontaktních bodů zahrnuje vytváření sítí mezi regulačními institucemi a otevírání komunikačních linek.

Agentura pro regulaci léčiv a zdravotních produktů ve Spojeném království (MHRA) zřídila Úřad pro inovace, který podporuje dialog napříč institucionálními hranicemi a poskytuje rady, jak se orientovat v regulačním prostředí Spojeného království.⁸² Úřad pro inovace nabízí rady, které mohou společnostem zabývajícím se přesnou medicínou ušetřit značný čas a peníze. Kancelář například přezkoumává výrobní procesy zahrnující nové materiály. Protože společnosti zabývající se precizní medicínou vyrábějí komplexní biologický materiál pro personalizovaná terapeutika, mohou spolupracovat s Innovation Office, aby zajistily, že jejich metody a produkty splňují regulační požadavky.

Mezinárodní spolupráce

Přínosy inovací zdravotní péče by měly přesahovat hranice, což je cíl, který lze usnadnit sladěním předpisů a průběžnou komunikací mezi zúčastněnými stranami. Při uvádění přesné medicíny na mezinárodní trhy se společnosti musí orientovat ve složitých sítích politik, standardů a schválení. Mezinárodní koordinace mezi regulačními orgány a konzultace se společnostmi mohou urychlit inovace a zlepšit přístup pacientů při současném zachování bezpečnostních norem.

Modelovým příkladem mezinárodní koordinace je Access Consortium, koalice regulačních orgánů z Austrálie, Kanady, Singapuru, Švýcarska a Spojeného království.⁸³ Podobné jako Mezinárodní rada pro harmonizaci technických Requirements for Pharmaceuticals for Human Use (ICH), které bylo založeno v roce 1990, Access Consortium vytváří mezinárodní spolupráci prostřednictvím sdílení informací a práce, snižuje duplicitní úsilí a zvyšuje funkční kapacitu každé agentury. Pět členů Access Consortium „jsou všichni stejně smýšlející středně velké regulační orgány, které čelí podobným výzvám, jako je rostoucí pracovní zátěž, zintenzivnění složitosti a také rostoucí omezení zdrojů.“⁸⁴ Tato skupina uznává, že globalizace farmaceutického průmyslu a vznik technologií 4IR vyžaduje koordinaci sdílených technických odborných znalostí pro hodnocení hodnoty a rizik moderní medicíny, včetně personalizovaných terapeutik.

Evropská léková agentura (EMA) a americký FDA podporují paralelní poradenský program, v jehož rámci se společnosti mohou zapojit do obou regulačních úřadů v rané fázi vývoje produktu nebo před ním.⁸⁵ Vytváření příležitostí pro strukturované Mezinárodní angažovanost zamezuje zbytečnému propouštění společností, které se snaží uvést zdravotnické produkty na více trhů. Paralelní poradenský program je také příkladem práce přes institucionální hranice, mapovaný v globálním měřítku.

Používání „regulačních cest založených na spolehlivosti“, při kterých vládní agentury používají pracovní produkt jiné agentury (zprávu o vědeckém hodnocení, inspekční zprávu atd.) k informování o svém vlastním rozhodování, bude pro země s nižšími a středními příjmy zásadní. kteří postrádají aktualizované regulační zásady nebo mají omezené zdroje.⁸⁶ Sdílení osvědčených postupů a ponaučení mezi vládami pomůže zemím, jako je Brazílie, Indie a Jihoafrická republika, při budování své kapacity pro testování, výrobu a poskytovat terapie přesné medicíny.

Závěr

Precizní medicína nabízí jedinečný potenciál pro budoucnost zdravotnictví. Technologické inovace v této oblasti zlepšují účinnost a proveditelnost personalizovaných přístupů k prevenci, diagnostice a léčbě nemocí a zvyšují vyhlídky na řešení dříve neudržitelných stavů. Přes svůj potenciál se přesná medicína neintegrovala do systémů zdravotní péče tak rychle, jak mnoho lidí doufalo. Zatímco inovátoři napříč genomikou, datovou vědou a umělou inteligencí se snaží překonat technologické překážky omezující dopad a nasazení přesné medicíny, tvůrci politik a regulační orgány musí aktualizovat systémy způsobem, který podporuje inovace a zároveň eticky a spravedlivě chrání společnost. Abychom dosáhli této rovnováhy, měli by se tvůrci politik a regulační orgány dívat na sedm pilířů agilního řízení jako na plán a řídící strukturu. Tyto procesy agilního řízení lze aplikovat na každou fázi postupu přesné medicíny, přičemž se uznává, že přesná medicína zahrnuje širokou škálu činností od základního výzkumu až po poskytování péče. Použitím agilního řízení k podpoře koordinovanějšího a reflexivnějšího vztahu mezi regulátory a inovátory je pravděpodobnější, že precizní medicína využije svůj potenciál a zlepší celosvětově péči o pacienty.

Příloha: Tabulky

Tabulka 1: Sedm pilířů agilního vládnutí(Zpět na začátek ⇑)

Tabulka 2: Nástroje pro agilní řízení(Zpět na začátek ⇑)

Tabulka 3: Vládou financované národní iniciativy pro genomickou medicínu (Zpět na začátek ⇑)

Tabulka 4: Jedinečné výzvy a společenské výhody přesné medicíny (Zpět na začátek ⇑)