Напредък на прецизната медицина чрез гъвкаво управление Напредък на прецизната медицина чрез гъвкаво управление

Резюме

Конвергенцията на технологиите от Четвъртата индустриална революция, включително редактиране на генома и изкуствен интелект, революционизират съвременната медицина. Във връзката между тези инструменти се намира нововъзникващата област на прецизната медицина, област с огромен потенциал, която все повече привлича вниманието. Прецизната медицина използва лична информация, като ДНК последователности, за предотвратяване, диагностициране или лечение на болести. От насочване към рак в късен стадий до лечение на редки генетични заболявания, прецизната медицина е готова да повлияе на милиони хора през следващото десетилетие. Въпреки това обещание, тази форма на здравеопазване не е лишена от уникални предизвикателства. Съхраняването и проследяването на данни, неефективните регулаторни процеси и сложните вериги на доставки създават бариери и тесни места, които възпрепятстват справедливото доставяне на прецизна медицина на обществото. Правителствата, целящи да интегрират прецизната медицина в своите здравни системи, трябва да намерят начин за преодоляване на технологични, етични и правни предизвикателства. За щастие подходът на гъвкаво управление предлага основни инструменти и процеси, способни да насърчават технологичните иновации, като същевременно предпазват обществеността от непредвидени последствия.

Този доклад се основава на „План за управление на технологиите в света след пандемията“ от Ландри Сигне и Стивън Алмънд и на работата по управлението от Световния икономически форум.¹ Ние описваме процеса на прецизна медицина, от основни изследвания до грижа за пациентите, подчертавайки ключовите предизвикателства по пътя и описвайки ролята, която гъвкавото управление може да играе за преодоляването на тези предизвикателства. След това предоставяме глобални казуси, подчертаващи как правителства, компании и други заинтересовани страни използват процеси на гъвкаво управление, за да подготвят своите страни и индустрии за прецизна медицина.

Въведение

Незадоволените медицински нужди и неефективността стимулират иновациите в здравеопазването с цел защита и насърчаване на здравето на хората и обществото като цяло. Използването на най-новите технологии за подобряване на режимите на лечение, съхраняване на данни за пациентите и проследяване на резултатите е от съществено значение за една страна, за да постигне целите си в здравеопазването сред променящите се екологични, икономически и социални условия. Докато традиционните механизми за управление и надзор, като федерални здравни агенции и тестване на клинични изпитвания, могат успешно да регулират и наблюдават напредъка в здравеопазването, допълнителните процеси, наричани заедно „гъвкаво управление“, играят жизненоважна роля в подпомагането на правителствата да са в крак с нововъзникващите технологии, докато служене на по-голямото благо. Гъвкавото управление, както е дефинирано от Световния икономически форум, „изисква многостранно усилие, в което публичният и частният сектор си сътрудничат за разработване на далновидни решения за насърчаване на растежа на индустрията, като същевременно се обръща внимание на опасенията на забързания дигитален свят“. ² Гъвкавото управление също така гарантира отчетност чрез ориентирани към човека процеси, създадени в полза на гражданите.³

Прецизната медицина е подход към здравеопазването, който използва лична информация, включително генетични данни, данни за околната среда и начина на живот , за подобряване на превенцията, диагностиката и лечението на заболявания. Наред с положителния потенциал на прецизната медицина съществуват опасения относно споделянето на данни, поверителността на пациентите и справедливия достъп до лечение. Огромният потенциал и бързият темп на иновациите, съчетани с очаквани рискове и непредвидени последствия, правят прецизната медицина идеална технологична област за гъвкаво управление.

Пандемията от COVID-19 демонстрира необходимостта правителствата да се координират и адаптират бързо, като използват всички налични технологии за защита на здравето и благосъстоянието на гражданите. Бързото проектиране, тестване и производство на иРНК ваксини показаха невероятното въздействие на биотехнологичните иновации, като същевременно разкриха злощастната реалност на бавната международна координация и лошото глобално разпространение.^{4 5} За да се справят с тези проблеми, междуюрисдикционни партньорства, като тези, създадени между местните здравни отдели за проследяване на контакти с COVID-19, и публично-частни партньорства, които се формират активно, за да ускорят производството и разпространението на ваксини в ниски и средни доходи държави, са два начина, по които правителствата могат да подобрят координацията и да ускорят отговорите на пандемията.^{6 7}

Пандемията от COVID-19 даде пример за напрежението и трудностите, които възникват при разработването и разпространението на технологии, предназначени за решаване на проблеми в човешкото здраве – знания, които могат да бъдат приложени към прецизната медицина. Прецизната медицина би се възползвала от процесите на гъвкаво управление, за да подобри правителствената координация, да използва публично-частните партньорства и да актуализира потенциала на персонализираното здравеопазване, без допълнително да изостря несправедливостта в здравеопазването.

Този анализ е първият по рода си и има за цел да обърне внимание на ролята, която гъвкавото управление може да играе за напредъка на възможностите, предоставени от прецизната медицина. Ще започне с дефиниране на гъвкавото управление, ролята му като част от Четвъртата индустриална революция и седемте стълба, върху които може да предостави план за регулаторите. След това ще идентифицира уникалните ползи от стойността и критичните технологични, етични и политически предизвикателства на прецизната медицина. След това ще представи глобални казуси, за да покаже как правителства, компании и други заинтересовани страни се възползват от процесите на гъвкаво управление, свързани със здравеопазването с последици за прецизната медицина. Докладът ще завърши с мерки за прилагане, които могат да помогнат за превръщането на наученото в практики.

Ролята на гъвкавото управление

Разрушителният характер на Четвъртата индустриална революция ускори необходимостта от гъвкаво управление при правенето на политики. През 2001 г. 17 софтуерни разработчици изготвиха манифест за гъвкавост в Силиконовата долина, систематизирайки развиващите се практики от 90-те години на миналия век и концептуализирайки понятието за гъвкавост между спонсори, разработчици и потребители.⁸ Понятието гъвкаво управление оттогава е адаптирани за публичния сектор и процесите на създаване на политики от Световния икономически форум.^{9 10} Политиците и правителствата имат възможността да се възползват от опита на частния сектор и академичните среди, за да работят заедно с технологични изследователи и разработчици. Единните юрисдикции се превръщат в нещо от миналото, тъй като новите стандарти, норми и политики се противопоставят на границите. Например, неотдавнашното споразумение за Agile Nations между Канада, Дания, Италия, Япония, Сингапур, UAR и Обединеното кралство има за цел да насърчи сътрудничеството между много юрисдикции, като „помага на иноваторите да се ориентират в правилата на всяка страна, да тестват нови идеи с регулаторите и да ги мащабират в седемте пазари.“¹¹ По подобен начин Глобалната мрежа за финансови иновации (GFIN), съставена от над 60 организации, беше създадена, за да помогне на фирмите да „тестват иновативни продукти, услуги или бизнес модели в повече от една юрисдикция“.< sup>12

Според Сигне и Алмонд (2021 г.) гъвкавото управление подобрява начина, по който регулаторите реагират на появата на нови технологии, като помага за справяне с бързия темп на развитие на технологиите и некоординацията между регулаторите.¹³ Казано просто , Световният икономически форум определя гъвкавото управление като „адаптивно, ориентирано към човека, приобщаващо и устойчиво създаване на политики, което признава, че разработването на политики вече не е ограничено до правителствата, а по-скоро е все по-голямо усилие на множество заинтересовани страни. Това е постоянната готовност за бързо навигиране в промяната, проактивно или реактивно възприемане на промяната и учене от промяната, като същевременно допринася за действителна или възприемана стойност за крайния потребител.“¹⁴ Правителствата използват процеси на гъвкаво управление в много технологични сектори . Например Швеция създаде възможности за компаниите да тестват автономни превозни средства, без да изискват каквито и да било промени в националните закони или законите на ЕС.¹⁵ Правителството на Обединеното кралство стартира Project Innovate в подкрепа на финансовите технологии, като улесни тестването с реални потребители и подобри комуникацията с регулатори.¹⁶

В „План за управление на технологиите в света след пандемията“ Ландри Сигне и Стивън Алмънд предоставят седем стълба (процеси), съставляващи план за регулаторите, които се стремят да реагират ефективно и ефикасно на технологичните иновации в световен мащаб (вижте Таблица 1 по-долу) .¹⁷ Те изрично разглеждат как е необходим адаптивен, съвместен подход към управлението в ерата на Четвъртата индустриална революция.¹⁸

1. Предвиждайте иновациите и техните последици. Регулаторите, които могат да използват механизми за прогнозиране, ще могат по-добре да се възползват от възможностите, които създават новите технологии, като същевременно намаляват рисковете. Целта е да се разпознаят нови възможности или заплахи, като същевременно се даде на регулаторите необходимото време да предприемат действия и да се справят с тях. Целта не е да се задушат иновациите, а да бъдем подготвени за това как може да изглежда бъдещето чрез събрани прозрения.
2. Фокусирайте разпоредбите върху резултатите. Правителствата, включително Дания, Япония и Обединеното кралство, се фокусират върху предписващите процеси, за да усъвършенстват постигнатите резултати. Това насърчава иновациите, като позволява на предприятията да постигат регулаторните цели по най-ефективните начини, като същевременно спазват указанията. Гъвкавостта е жизненоважна и регулаторните насоки могат да се използват като средство за насърчаване на иновациите.
3. Създайте пространство за експериментиране. Идеята зад този стълб е, че регулирането не трябва да се пише изолирано, а вместо това да се разработи във връзка с технологията, която в крайна сметка се стреми да регулира. Следователно целта е да се постигнат по-добри резултати с подходящи механизми.
4. Използвайте данни за насочване на интервенции. В момента данните могат да се събират и анализират по безброй начини. Това позволява по-фино насочени регулаторни интервенции, които предоставят на бизнеса по-голяма гъвкавост за иновации, тъй като регулаторите могат бързо да се намесват чрез технологии, управлявани от данни.
5. Използвайте ролята на бизнеса. Регулаторите трябва да впрегнат ролята, която частният сектор може да играе в управлението на иновациите. Механизмите за управление, водени от индустрията, могат да предадат целите на политиката по-бързо и могат да управляват по-ефективно рисковете от технологичните иновации.
6. Работете извън институционалните граници. Новите технологични иновации често се простират в сектори и институции, което затруднява бизнеса да прави иновации. Поради това правителствата въвеждат по-локализирано „обслужване на едно гише“, за да помогнат на компаниите да се ангажират по-пряко с националните регулатори.¹⁹
7. Сътрудничете в международен план. Трансграничното сътрудничество позволява на регулаторите да се справят със споделените предизвикателства, да споделят прогнози, да експериментират съвместно и да улесняват търговията и инвестициите по-ефективно. Този тип сътрудничество може да създаде многостранни съюзи, които вече са се появили във финансовите технологии.

Създаването на по-гъвкава система на управление изисква способността да се заобикалят съществуващите структури на управление, да се променя самата система за създаване на политики , реформиране на институциите и промяна на начина на вземане на решения и кой ги взема. За щастие, правителствата разполагат с набор от инструменти, предназначени да се справят с тези препятствия, които могат да бъдат разгърнати индивидуално или използвани в комбинация (вижте таблица 2 по-долу).²⁰ Първият инструмент са лаборатории за политики, които предлагат подход, който може да помогне при приемането на нови политически техники, обслужвани от правителствени органи чрез използването на анализ на данни и цифрови инструменти. Регулаторните пясъчни кутии могат да се използват за насърчаване на безопасни пространства за бизнеса за иновации извън сферата на типичните регулаторни препятствия. Повишаване на гъвкавостта чрез технология, която може да генерира гъвкави, разпределени и прозрачни процеси (примери включват Швеция и автономни превозни средства, Бахрейн и финансови технологии и енергийни иновации²¹). Насърчаването на иновациите в управлението може да помогне иновациите да бъдат управляеми сред различните държавни институции. Създаването на политики чрез краудсорсинг може да увеличи доверието между правителствата и гражданите, за да ангажира хората, да подобри политиките и да насърчи прозрачността. Насърчаването на сътрудничеството между регулаторите и новаторите има за цел да намали времето между етапа на идеята и пускането на иновацията на пазара. Споделянето на публично-частни данни може да помогне за създаването на по-точни и бързи системи за вземане на управленски решения. Прякото представителство в управлението насърчава публичната комуникация и участието в технологичните иновации. Разширяването на управлението извън сферата само на правителството също ще играе жизненоважна роля за успешното прилагане на по-гъвкав модел на управление.

Прилагането на гъвкави процеси на управление може да следва два уникални метода, предназначени да постигнат по-адаптивен и координиран подход към регулирането в здравеопазване.²² „Методът на проектиране“ може да идентифицира и адресира проблеми, когато възникнат – например коригиране на дизайна на клиничните изпитвания по време на глобална пандемия. За разлика от това, „системният метод“ взема предвид цялата система и адресира основните проблеми. Той може да създаде стабилни рамки, които могат да разрешат множество проблеми – например създаване на междунационални системи между регулаторните органи за по-бързо и ефикасно одобряване на персонализирани терапии.

Държавите, които искат да използват процеса на гъвкаво управление, за да помогнат за интегрирането на прецизната медицина в своите системи за здравеопазване, трябва да започнат с разбиране на уникалните предизвикателства, породени от базираната на геномиката медицина. Следващият раздел ще обхване „тръбопровода“ за прецизна медицина, от секвениране на генома на популационно ниво до персонализирано терапевтично доставяне и свързаните технически, етични и политически предизвикателства по пътя.

Прецизната медицина и нейните уникални предизвикателства

Глобалните случаи на рак, невродегенеративни заболявания и сърдечно-съдови заболявания се увеличават. Очаква се до 2040 г. глобалното бреме на раковите заболявания да достигне 28,4 милиона, което е 47% увеличение спрямо 2020 г.²³ През 2017 г. прогнозираното икономическо бреме на рака в САЩ беше почти 350 милиарда долара (в щатски долари) .²⁴ Тъй като населението продължава да застарява, разпространението на неврологичните разстройства рязко се увеличава, докато честотата на сърдечно-съдовите заболявания се е повишила и представлява една трета (над 18 милиона) от всички смъртни случаи в световен мащаб през 2019 г.^{25 26} Тези тенденции подтикват правителствата, включително САЩ, Китай и ЕС, да търсят прецизната медицина като обещаващ подход за справяне с тези неотложни предизвикателства за общественото здраве.^{27 28 29}

Прецизната медицина използва комбинация от генетична информация, информация за околната среда и начина на живот, за да предотврати, диагностицира или лекува заболяване. Този подход към здравеопазването е промяна от настоящия универсален медицински модел, който се фокусира върху „средния“ пациент, вместо да избира или създава лечение въз основа на индивида. Например, анализирането на ДНК на туморните клетки на пациент с рак може да насочи лекаря към най-ефективния вариант за лечение, като същевременно избягва лекарства или операции, които биха загубили време и ресурси.³⁰ Потенциалът на прецизната медицина принуждава страните да оценят бъдещето на своите здравни системи и да се позиционират по-добре, за да подкрепят този тип иновации.

През последното десетилетие най-малко 14 държави доброволно и независимо стартираха национални инициативи за геномна медицина, като колективно инвестираха милиарди щатски долари в правителствени, академични и частни изследвания и развитие на инфраструктура (вижте таблица 3 по-долу). ³¹ Тези широкомащабни програми, които използват различни политики за използване на данни и планове за записване на участници, имат за цел да съберат лична генетична и демографска информация от хиляди или дори милиони граждани.^{32 33 34} Ако бъдат успешни, тези инициативи ще помогнат за подобряване на интегрирането на геномиката в системите на здравеопазването, но остава да се види дали тези големи национални проекти ще доведат до значителни резултати, променящи индустрията, особено за прецизна медицина.

Прецизната медицина все още не е обичаен начин за диагностициране и лечение на заболявания, което е неприятна реалност за тези, които се сблъскват с рак, редки генетични заболявания или невродегенеративни заболявания.^{35 36 37} Преодоляването на препятствията, пречещи на прецизната медицина да навлезе в клиниката, изисква критично изследване на „тръбопровода“ на прецизната медицина (вижте таблица 4 по-долу). Грубото сегментиране на този процес на четири етапа помага да се разкрият уникални предизвикателства, които могат да навредят на способността на дадена държава да въвежда етични иновации и справедливо да внедрява прецизна медицина. Тези етапи са създадени за целите на този доклад, като средство за критично изследване на пълния спектър от дейности, които съставляват прецизната медицина.

Възможно е не всички етапи да са приложими за всяка страна поради ограничената медицинска инфраструктура, политиката в здравеопазването и дейността на частния сектор. Независимо от това, държавите трябва да обмислят аспектите на всеки етап, тъй като се стремят да интегрират прецизната медицина в своите здравни системи. Преодоляването на уникалните предизвикателства на прецизната медицина и успешното изпълнение на нейното обещание ще изисква гъвкаво управление и процеси, които насърчават научните иновации, като същевременно подобряват подобреното предоставяне на здравни грижи. Този доклад обхваща предимствата и инструментите на гъвкавото управление, но преди да предложим решение, трябва да проучим допълнително проблема.

Получаване и съхранение на данни

Големите данни са в основата на прецизната медицина. Дешифрирането на първопричините за сложни или редки заболявания изисква голямо количество генетична, демографска и друга лична информация. Тези данни могат да бъдат доброволно предоставени на частни компании или събрани за клинично изпитване или от регулатор като федерално правителство. Получаването на тази информация от различни кохорти, включително слабо представени малцинствени групи, поражда опасения относно собствеността на данните и поверителността.³⁸ Например изследователската програма „Всички ние“, ръководена от Националния институт по здравеопазване на САЩ, цели да секвенира геномите на 1 милион граждани, за да постигне напредък в целите на страната за прецизна медицина. Към днешна дата над 770 проверени и одобрени изследователи са получили достъп до деидентифицирани данни на участници и са стартирани над 570 изследователски проекта.³⁹ Притесненията на местните общности относно съгласието на участниците и събирането на данни предизвикаха две годишен процес на консултация с племенни лидери, водещ до списък с ангажименти на NIH, включително зачитане на племенния суверенитет и ангажименти за защита на данните.^{40 41}

Веднъж придобити, данните за секвениране на ДНК се съхраняват в голямо разнообразие от формати в хиляди онлайн хранилища, вариращи от малки академични бази данни до големи хранилища, контролирани от компании като 23&Me. Различията в политиките и правните ограничения могат да попречат на движението и съхранението на данни между юрисдикциите. Освен това променливостта във форматирането и номенклатурата може да затрудни обединяването на данни в хранилищата и интегрирането на файлове с електронни здравни досиета (EHR).⁴² Съхраняването на геномна информация и обединяването на тези данни в EHR на пациента изисква инфраструктура и експертен опит , инвестиции, за които е доказано, че възпират доставчиците на здравни услуги в САЩ да приемат технологии и програми за прецизна медицина.⁴³

Достъп до информация и проучване

Достъпът на изследователите до гореспоменатите лични данни спомага за стимулиране на иновациите и подкрепя амбициозни корпоративни и обществени проекти. Докато някои хранилища правят своите данни свободно достъпни, други са ограничителни, като Genomics England в Лондон, ограничавайки достъпа до избрани институции.^{44 45} Определяне кой, как и кога някой може данните за достъп оказват значително влияние върху здравните иновации, но поддържането на ниво на надзор и защита е необходимо, за да се гарантира поверителност, подходяща употреба и сигурност.⁴⁶ Например Глобалният алианс за геномика и здравеопазване разработва рамки за отговорно споделяне на геномни и клинични данни в международен план за подобряване на прецизната медицина и изследванията на рака.⁴⁷ Подходящото използване и разрешаване на биологични образци и здравни данни не винаги е изяснено на донорите или изрично в правните кодекси. Например картите за скрининг на новородени (или „Guthrie“) осигуряват ранно идентифициране на генетични заболявания, но противоречията в ЕС, САЩ и Австралия разкриха неяснота относно собствеността и вторичните употреби на тези карти.⁴⁸

Изследванията в областта на прецизната медицина могат да приемат много форми, включително секвениране на ДНК за идентифициране на нови мутации, причиняващи заболяване, или тестване на ефикасността на лекарства въз основа на генетичния състав на дадено лице. Това изследване може да се проведе в академични лаборатории или в индустриални условия с печалба, линия, която понякога може да се замъгли, усложнявайки използването, прехвърлянето и собствеността върху данните.⁴⁹ Разпоредбите за данните и процесите за преглед на изследванията варират в различните здравни организации , компании директно към потребителите (DTC) и други субекти, събиращи данни за човешкото здраве, което създава несъответствие, когато данните се споделят за изследователски цели и може да не е прозрачно за лицата, предоставящи своята лична информация. Например в проучване от 2016 г. 67% от компаниите за генетични тестове на DTC не предоставиха достатъчно информация за това как ще бъдат използвани геномните данни на клиента.⁵⁰

Клинични изпитвания и комерсиализация

Докато повечето клинични изпитвания, включващи лечение с прецизна медицина, следват конвенционални тестове за безопасност и ефикасност, някои лечения с прецизна медицина, специално за редки заболявания, представляват уникални трудности за регулаторните агенции. Леченията с прецизна медицина представляват значително обещание за пациенти с редки заболявания, като сърповидно-клетъчна анемия или мускулна дистрофия, поради способността да правят целенасочени промени в генома на човек.^{51 52} За някои редки заболявания, конвенционалните широкомащабни клинични проучвания, базирани на плацебо, не работят върху малки популации пациенти, което изисква нов подход за оценка на краткосрочната и дългосрочна безопасност, ефикасност и дълготрайност на леченията с прецизна медицина.^{53 Например, едно обещаващо прецизно лекарство за пациенти с прогерия, рядко генетично заболяване, засягащо 400 души по света, кара изследователи и регулаторни органи да проектират клинично изпитване, което може да оцени дългосрочната ефикасност на това лечение, като се използва само малък пациент размер на извадката.54 Групи като Международния изследователски консорциум за редки болести (IRDiRC) и Работната група за свързване на записи за запазване на поверителността (PPRL) създават стандарти и процеси за подобряване на международното споделяне на данни и позволяват глобално хармонизиране на данните споделяне за улесняване на изследвания от различни клинични сайтове.55}

След като терапиите с прецизна медицина преминат през регулаторно одобрение, процеси, които могат да варират в различните страни, компаниите трябва да намерят начини да пуснат продуктите си на пазара. Индивидуализираният характер на прецизните медицински продукти, като клетъчни и генни терапии, създава уникални пречки за комерсиализацията, особено в тръбопровода на веригата за доставки.⁵⁶ Мащабирането на производството на сложни биологични молекули, управлението на транспортирането на живи клетки, и стандартизирането на производството в различни съоръжения представлява предизвикателство за въвеждането на прецизна медицина в клиниката.⁵⁷ Компаниите и регулаторите проучват начини за „децентрализиране“ на производството на клетъчни и генни терапии, за да рационализират и защитят производството и движението на персонализирани молекули и човешки клетки.⁵⁸

Полза за обществото

Пациентите са в центъра на иновациите в прецизната медицина, но понякога крайният продукт не стига до тези, които биха могли да се възползват най-много. Например клетъчните и генните терапии са едни от най-скъпите лечения в света, струващи милиони долари.⁵⁹ Zolgensma, генна терапия за рядко нервно заболяване, струва 2,1 милиона долара за една доза. ⁶⁰ Високата цена на тези животоспасяващи лечения принуждава застрахователите, болниците, производителите и правителствата да експериментират с модели на плащане.⁶¹

Сложността и потенциалният риск от терапиите с прецизна медицина означава, че ограничен брой болници разполагат с необходимото оборудване и обучен персонал за извършване на тези процедури. Често това са академични медицински центрове или болници от най-високо ниво в градските райони. ⁶² Разширяването на ползите от прецизната медицина отвъд големите здравни центрове във и в райони с по-ниски ресурси означава обучение на нова работна сила и инвестиране в здравна инфраструктура. Постигането на „справедлив“ достъп до прецизна медицина означава, че застрахователното покритие, географското местоположение и други фактори не възпрепятстват способността на индивида да получи диагноза или лечение. Усилията като тези на Фондацията на Бил и Мелинда Гейтс, Националния институт по здравеопазване на САЩ и фармацевтичната компания Novartis за предоставяне на прецизни медицински лечения за ХИВ и сърповидно-клетъчна болест в африканските страни са примери за справедливо предоставяне на ползите от прецизната медицина на пациенти с незадоволени медицински нужди.^{63 64}

Гъвкави процеси за прецизна медицина

Критичното изследване на тръбопровода за прецизна медицина, от събирането на данни до терапевтичното доставяне, разкрива тесни места и препятствия, които могат да ограничат или попречат на капацитета на дадена държава да разработва и внедрява прецизна медицина в рамките на своите здравна система. Докато конвенционалните рамки за управление, като Общия регламент за защита на данните на ЕС, може да са достатъчни за безопасно насочване на напредъка в прецизната медицина, процесите на гъвкаво управление предлагат допълнителни начини за подход към регулирането, което едновременно защитава гражданите, като същевременно насърчава технологичните иновации.⁶⁵

Следващият раздел обхваща седемте стълба на гъвкавото управление, като описва как те се прилагат към различни етапи от тръбопровода за прецизна медицина. След това се предоставят примери за текущи инициативи и програми, обхващащи различни региони на света, за да се подчертаят начините, по които правителствата и иноваторите използват процесите на гъвкаво управление, за да усъвършенстват прецизната медицина за общественото благо. Много от тези примери не са ограничени само до прецизната медицина, но могат да се отнасят и за други аспекти на здравеопазването.

Предвиждайте иновациите и техните последици

Въпреки че прецизната медицина има значителни обещания за лечение на нелечими преди това заболявания, правителствата трябва да обмислят пълния й спектър от приложения и последици, за да увеличат максимално ползите, като същевременно сведат до минимум неоправдания риск. Стратегическото предвиждане и хоризонталното сканиране помагат на регулаторите проактивно да определят политика, която насърчава иновациите, като същевременно предпазва обществото от непредвидени последици чрез идентифициране на нови възможности и предизвикателства и стрес тестване на съществуващи или предложени стратегии.^{66 67} Въздействието на прецизната медицина, от цели системи на здравеопазване до поверителността на индивидуалните данни, е несигурно, особено след като тази област продължава да съчетава множество нововъзникващи технологии, включително AI. Като се има предвид тази несигурност, правителствата използват изпреварващи процеси на управление, за да разгледат както краткосрочните, така и дългосрочните последици от прецизната медицина на индивидуално и обществено ниво.

Високите разходи за избрани лечения с прецизна медицина, включително клетъчни и генни терапии, принуждават страните да проучат критично потенциалното въздействие, което тези революционни лечения ще имат върху техните здравни системи. За тази цел Министерството на здравеопазването на Сингапур създаде Агенция за ефективност на грижите, която стартира система за хоризонтално сканиране (HSS) през 2019 г. за идентифициране на нововъзникващи технологии и прогнозиране на тяхното въздействие върху здравето на пациентите и разходите за обществото и здравната система на Сингапур.⁶⁸ Първото приложение на HSS в Сингапур беше върху клетъчни и генни терапии, помагайки за информиране за напреднало планиране, разпределяне на ресурси и политики за финансиране. Horizon сканирането за вземане на решения в здравеопазването се превърна в полезен инструмент, използван от други страни, включително Австралия, Съединените щати, Бразилия, Канада, Южна Корея и Обединеното кралство.⁶⁹

В сравнение с относително краткосрочното до средносрочното прогнозиране на HSS на Сингапур, Human Fertilization & Ембриологичният орган очаква дългосрочното използване на технологията за прецизна медицина в човешката репродукция.⁷⁰ Техните срещи за сканиране на хоризонта събират международни експерти и регулаторни органи, за да обсъдят напредъка в редактирането на генома и други технологии, които един ден може да открият пътя им в клиниките за безплодие. Например, прогнозни упражнения биха помогнали на Обединеното кралство да проучи как ембрионалното инженерство в Китай може да повлияе на глобалните тенденции в репродуктивните технологии.⁷¹ Изпреварването на технологичните иновации дава на правителството на Обединеното кралство време да разгледа правните, етичните и научни последици от приложението на прецизна медицина с по-широки последици на обществено ниво.

Фокусиране на регулациите върху резултатите

Пандемията от COVID-19 предостави глобален казус за регулаторна гъвкавост, демонстрирайки необходимостта от рефлексивни процеси, които се фокусират върху резултатите. Държавите реагираха на спешността на пандемията, като ускориха тестването и разрешението за спешна употреба на ваксини и терапевтици срещу COVID-19 чрез подходи, разработени съвместно от регулатори, учени и членове на индустрията. Например FDA създаде Програмата за ускоряване на лечението на коронавирус (CTAP), предназначена да ускори тестването, одобрението и доставянето на ефективни терапии на пациентите.⁷² Ваксините получиха „разрешение за спешна употреба“, в крайна сметка изискване на повече данни преди получаване на пълно одобрение. ЕС ускори разработването на ваксина чрез временно спиране на определени ограничения за клинични изпитвания, признавайки необходимостта от адаптиране на правилата в полза на основните резултати.⁷³ В рамките на тези гъвкави процеси ваксините все още бяха надлежно тествани за безопасност и ефикасност.

Уроците, научени по време на COVID-19, могат да бъдат използвани в света на прецизната медицина след пандемията. Пандемията наруши регулаторното одобрение на персонализираните терапии, включително клетъчни и генни терапии. Обикновено регулаторните агенции извършват инспекции за наблюдение и предварително одобрение на биофармацевтичните съоръжения, оценявайки производствените и други критични процеси, но пандемията попречи на способността на регулаторите да извършват лични инспекции. С акцент върху резултатите от процесите, FDA обмисля виртуални инспекции, които ще сведат до минимум забавянията на бъдещи одобрения и ще позволят едновременни инспекции от множество агенции наведнъж.⁷⁴

Създайте пространство за експериментиране

Създаването на пространства и възможности за експериментиране в бизнеса, финансите и правото ще помогне на страните да започнат да интегрират прецизната медицина в своите уникални системи за здравеопазване. Като се има предвид променливостта на тези системи в различните юрисдикции, държавите трябва да тестват решения, които отговарят на техния правен, политически и културен контекст. Две основни области на експериментиране включват модели на регулиране и плащане.

След като терапиите преминат през регулаторно одобрение и достигнат до пазара, платците и доставчиците трябва да преговарят как да предоставят тези лечения на пациентите. Вместо да плащат за обем, здравните системи търсят да плащат за стойност, което изисква нови модели на плащане и финансиране. Центърът за иновации в Medicare и Medicaid на САЩ (CMMI) тества иновативни модели за плащане и предоставяне на услуги в здравеопазването в различни щати, като признава, че всяка общност може да изисква различно решение.⁷⁵ Един пример е техният State Innovation Инициатива за модели, която си партнира с щатите, предоставяйки стотици милиони долари, за разработване и прилагане на иновативни модели за плащане и предоставяне на здравни грижи. Федералното правителство осигурява финансиране, инструменти за обучение и експертна техническа помощ, докато щатите „използват политически и регулаторни лостове за ускоряване на трансформацията на здравната система.“⁷⁶

Използване на данни за насочване на интервенции

Данните не само формират основата на прецизната медицина; може да се използва и за подобряване на регулирането. Големите данни помагат на правителствата да станат по-гъвкави, като предоставят холистична перспектива, която нито един индивид или агенция не може да улови. Една по-широка перспектива е особено полезна в здравеопазването, особено когато медицинската система на дадена държава се контролира от няколко различни агенции, регулирани в множество рамки и децентрализирани между градове и щати. Извличането на информация от данните може да подобри сътрудничеството между институциите, като намали излишъка и рационализира процесите.

Свързани книги

Програмите за изследване и развитие са фрагментирани в 14 различни министерства в корейското правителство. Тази децентрализация води до некоординирано развитие на технологиите и непродуктивни бюрократични процедури. За да се справи с този проблем, корейското правителство създаде Корейската платформа за изследвания и развитие за инвестиции и оценка (R&D PIE),⁷⁷, която използва анализ на големи данни и машинно обучение, за да идентифицира припокривания и потенциални възможности в корейския министерства. С прецизната медицина като основна област на фокус, те се надяват да съгласуват междуведомствените усилия и да насърчат междусекторните иновации. Те планират да постигнат това чрез анализиране на данни от патенти, научни публикации и бюджети, което води до създаване на политики, основани на доказателства.

В допълнение към вътрешноправителствената информация, данните могат да осигурят ценна перспектива за различните държави. Инициативата FutureProofing Healthcare наблюдава и количествено определя устойчивостта на здравните системи в ЕС, Африка и Азиатско-тихоокеанския регион. Персонализираният здравен индекс на Азиатско-тихоокеанския регион (APAC) измерва как страните напредват към по-персонализирани, интегрирани и цифрови здравни системи.⁷⁸ Измерванията се основават на данни от Световната здравна организация, Световната банка, Съединените щати Детски фонд на нациите (УНИЦЕФ), академични институции и други нестопански организации. Като определят кои държави са оборудвани да доставят прецизна медицина, правителствата в региона могат да се учат от своите съседи.

Използване на ролята на бизнеса

Строгите регулаторни рамки не винаги обхващат действията на компаниите за прецизна медицина, което води до уникални предизвикателства в управлението. Тези обстоятелства представляват възможност за отговорно управление, ръководено от индустрията, което може да помогне за подобряване на отчетността чрез мрежа от подобни компании.

Пазарът за генетични тестове директно към потребителите предложи на обществеността нов начин за изследване на личното здраве, но въпреки обхвата на компаниите за потребителска генетика този сектор страда от липса на регулация.⁷⁹ Future of Privacy Forum, организация с нестопанска цел, насърчаваща поверителността на данните, си партнира с компании за потребителска генетика, за да обяви най-добрите практики за защита на поверителността на потребителските генетични данни.⁸⁰ Една ключова област на прозрачност е как компаниите споделят лични данни с правителствата и как тези взаимодействия са докладвани.

Лидерите в индустрията могат да действат като организатори, за да придвижат напред иновациите в крак с политиците и другите заинтересовани страни. Един пример за коалиционно движение е Изследователският алианс за децентрализирани изпитвания (DTRA), който обединява здравни компании, регулатори и групи пациенти от различни юрисдикции, за да подобри участието в клинични изпитвания, чрез идентифициране на най-добри практики, разрешаване на регулаторни пропуски и изграждане на хранилище на данни и знания. ⁸¹ Воденото от индустрията движение на DTRA може да има значителни последици за областта на прецизната медицина. Тестването на персонализирани терапевтични средства често се характеризира с малки популации пациенти; по този начин децентрализираните клинични изпитвания ще помогнат за набирането на необходимите кохорти, особено тези, които може да не могат да пътуват поради специфичните си заболявания.

Работа извън институционалните граници

Компаниите, които правят иновации в прецизната медицина, като Novartis, Roche и Editas Medicine, преосмислят бъдещето на здравеопазването, стремежи водени от ясни крайни цели, но понякога обременени от регулаторно и пазарно одобрение процеси. Създаването на точки за насоки на едно гише, където компаниите могат да получават обратна връзка относно продуктовите планове, помага за рационализиране на процесите на одобрение и насърчава иновациите. Създаването на тези централни точки за контакт включва работа в мрежа между регулаторните институции, отваряне на линии за комуникация.

Агенцията за регулиране на лекарствата и здравните продукти на Обединеното кралство (MHRA) създаде Служба за иновации, която насърчава диалога между институционалните граници, предоставяйки съвети как да се ориентирате в регулаторния пейзаж на Обединеното кралство.⁸² Службата за иновации предлага съвети, които могат да спестят на компаниите за прецизна медицина значително време и пари. Например, офисът прави преглед на производствени процеси, включващи нови материали. Тъй като компаниите за прецизна медицина произвеждат сложен биологичен материал за персонализирана терапия, те могат да работят с Службата за иновации, за да гарантират, че техните методи и продукти отговарят на нормативните изисквания.

Сътрудничество в международен мащаб

Ползите от иновациите в здравеопазването трябва да преминават граници, цел, която може да бъде улеснена чрез хармонизиране на разпоредбите и непрекъсната комуникация между заинтересованите страни. Когато предлагат прецизна медицина на международните пазари, компаниите трябва да се ориентират в сложни мрежи от политики, стандарти и одобрения. Международната координация между регулаторите и консултацията с компании може да ускори иновациите и да подобри достъпа на пациентите, като същевременно запазва стандартите за безопасност.

Образцов пример за международна координация е Access Consortium, коалиция от регулаторни органи от Австралия, Канада, Сингапур, Швейцария и Обединеното кралство.⁸³ Подобно на Международния съвет за хармонизиране на техническите Изисквания за фармацевтични продукти за хуманна употреба (ICH), който е основан през 1990 г., Консорциумът на Access създава международно сътрудничество чрез споделяне на информация и работа, като намалява дублиращите се усилия и увеличава функционалния капацитет на всяка агенция. Петте члена на Консорциума за достъп „всички са еднакво мислещи средни регулаторни органи, изправени пред подобни предизвикателства като нарастващо натоварване, нарастваща сложност, както и нарастващи ограничения на ресурсите.“⁸⁴ Тази група признава, че Глобализацията на фармацевтичната индустрия и появата на 4IR технологии налагат координирането на споделена техническа експертиза за оценка на стойността и рисковете на съвременната медицина, включително персонализираните терапии.

Европейската агенция по лекарствата (EMA) и FDA на САЩ поддържат паралелна програма за съвети, в която компаниите могат да се ангажират с двете регулаторни агенции на ранен етап или преди разработването на продукта.⁸⁵ Създаване на възможности за структурирани , международният ангажимент избягва ненужното съкращаване на компаниите, тъй като те се стремят да предоставят медицински продукти на множество пазари. Паралелната програма за съвети също е пример за работа извън институционалните граници, картографирана в глобален мащаб.

Използването на „базирани на надеждността регулаторни пътища“, при които правителствените агенции използват работния продукт на друга агенция (доклад за научна оценка, доклад от инспекция и т.н.), за да информират собственото си вземане на решения, ще бъде от съществено значение за страните с по-ниски и средни доходи които нямат актуализирани регулаторни политики или са с ограничени ресурси.⁸⁶ Споделянето на най-добри практики и научени уроци между правителствата ще помогне на страни като Бразилия, Индия и Южна Африка, докато се стремят да изградят своя капацитет за тестване, производство и доставят прецизни медицински терапии.

Заключение

Прецизната медицина предлага уникален потенциал за бъдещето на здравеопазването. Технологичните иновации в тази област подобряват ефикасността и осъществимостта на персонализираните подходи към превенцията, диагностиката и лечението на заболяванията, повишавайки перспективата за справяне с предишни несъстоятелни състояния. Въпреки потенциала си, прецизната медицина не се интегрира широко в системите на здравеопазването толкова бързо, колкото много хора се надяваха. Докато иноваторите в областта на геномиката, науката за данни и изкуствения интелект се стремят да преодолеят технологичните пречки, ограничаващи въздействието и внедряването на прецизната медицина, политиците и регулаторите трябва да актуализират системите по начин, който насърчава иновациите, като същевременно етично и справедливо защитава обществото. За да постигнат този баланс, политиците и регулаторите трябва да гледат на седемте стълба на гъвкавото управление като план и ръководна структура. Тези процеси на гъвкаво управление могат да бъдат приложени към всеки етап от тръбопровода за прецизна медицина, като се признава, че прецизната медицина обхваща широк спектър от дейности от основни изследвания до предоставяне на грижи. Чрез използването на гъвкаво управление за насърчаване на по-координирана и рефлексивна връзка между регулаторите и иноваторите е по-вероятно прецизната медицина да реализира своя потенциал и да подобри грижите за пациентите в световен мащаб.

Приложение: Таблици

Таблица 1: Седемте стълба на гъвкавото управление (Назад горе ⇑)

Таблица 2: Инструменти за гъвкаво управление (Назад горе ⇑)

Таблица 3: Национални инициативи за геномна медицина, финансирани от правителството (Назад горе ⇑)

Таблица 4: Уникалните предизвикателства и ползите за обществото от прецизната медицина (Назад горе ⇑)